Tjänstemän som med FDA har godkänt ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injektion för behandling av vuxna med paroxysmal nattlig hemoglobinura (PNH), en sällsynt och livshotande blod sjukdom, enligt ett pressmeddelande.
PNH, en sällsynt förvärvad sjukdom, leder till bristning eller förstörelse av röda blodkroppar som kallas hemolys., Patienter med sjukdomen upplever plötsliga, återkommande episoder där röda blodkroppar förstörs i förtid, vilket resulterar i symtom som svår anemi, djup trötthet, andfåddhet, intermittenta episoder av mörkfärgad urin, njursjukdom eller återkommande smärta. Kronisk hemolys kan vara förödande, med potential att skada vitala organ och orsaka för tidig död, enligt Alexion.
Ravulizumab, en långverkande komplementinhibitor som förhindrar hemolys, använder en ny formulering för att tillåta behandling var 8: e vecka jämfört med varannan vecka med tidigare godkända terapier.,
”Ultomiris är en fängslande ny behandling för patienter med PNH,” Ilene Weitz, MD, docent vid Keck School of Medicine vid University of Southern California, sade i ett uttalande. ”Det har uppfyllt den höga bar för effekt och säkerhet som fastställts av Soliris och har en 4 gånger längre doseringsintervall. Jag är särskilt nöjd med de positiva uppgifterna hos patienter som övergår från Soliris till Ultomiris utan avbrott, vilket är avgörande när man behandlar en förödande sjukdom som PNH. Detta ger mig förtroende för att rekommendera att patienter byter behandling.,”
godkännandet baseras på data från 2 Fas 3-studier, som inkluderade totalt 441 patienter som var komplementnaiva inhibitorer eller som hade varit på stabil eculizumab (Soliris).
den första studien omfattade 246 patienter som tidigare inte hade behandlats för PNH. Patienterna fick antingen ravulizumab eller eculizumab, den nuvarande vårdstandarden. Studien visade att ravulizumab inte var sämre än behandling med eculizumab, baserat på åtgärder inklusive hemolys och undvikande av transfusion.,
Dessutom, ravulizumab studerades i en rättegång på 195 patienter med PNH som var kliniskt stabil efter att ha behandlats med eculizumab för minst 6 månader innan. Denna studie visade också att ravulizumab visade icke-underlägsenhet till eculizumab.
vanliga rapporterade biverkningar inkluderar huvudvärk och övre luftvägsinfektion. FDA rekommenderar också vårdgivare att använda försiktighet vid administrering till patienter med någon annan systemisk infektion., Ravulizumab innehåller också en boxed varning för att ge råd till sjukvårdspersonal och patienter om risken för livshotande meningokockinfektioner och sepsis.
Ravulizumab beviljades tidigare prioriterad granskning och särläkemedel beteckningar av FDA.
denna artikel publicerades ursprungligen på SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA godkänner ny behandling för vuxna patienter med sällsynt livshotande blodsjukdom. FDA: s hemsida. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel=0″ . Nås 21 December 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.