funcionários da FDA aprovaram a injecção de ravulizumab (Ultomiris, Alexion) para o tratamento de adultos com hemoglobinura paroxística nocturna (HPN), uma doença sanguínea rara e com risco de vida, de acordo com um comunicado de imprensa.
PNH, uma doença rara adquirida, leva à ruptura ou destruição de glóbulos vermelhos chamados hemólise., Os doentes com a doença apresentam episódios súbitos e recorrentes em que os glóbulos vermelhos são prematuramente destruídos, o que resulta em sintomas como anemia grave, fadiga profunda, falta de ar, episódios intermitentes de urina de cor escura, doença renal ou dor recorrente. Hemólise crônica pode ser devastadora, com o potencial de danificar órgãos vitais e causar morte prematura, de acordo com Alexion.Ravulizumab, um inibidor de complemento de longa duração que previne a hemólise, utiliza uma formulação nova para permitir o tratamento a cada 8 semanas versus cada 2 semanas com terapêuticas previamente aprovadas., “Ultomiris é uma nova terapia atraente para pacientes com HPN”, disse Ilene Weitz, MD, Professor Associado da Escola de Medicina de Keck na Universidade do Sul da Califórnia, em um comunicado. “Atingiu a barra elevada de eficácia e segurança estabelecida por Soliris e tem um intervalo de dosagem 4 vezes maior. Estou particularmente satisfeito com os dados positivos em pacientes que transitam de Soliris para Ultomiris sem interrupção, o que é crítico quando se trata uma doença devastadora como a HPN. Isso dá-me confiança em recomendar que os pacientes mudem de terapia.,”
A aprovação é baseada em dados de 2 estudos de fase 3, que incluiu um total de 441 pacientes que foram complemento inibidor-ingênua ou que tinham sido estável eculizumab (Soliris).o primeiro ensaio incluiu 246 doentes que anteriormente não tinham sido tratados para a HPN. Os doentes receberam ravulizumab ou eculizumab, o tratamento padrão actual. O estudo demonstrou que o ravulizumab não era inferior ao tratamento com eculizumab, com base em medidas incluindo hemólise e evitando transfusões., adicionalmente, ravulizumab foi estudado num ensaio com 195 doentes com HPN clinicamente estáveis após terem sido tratados com eculizumab durante pelo menos 6 meses antes. Este ensaio também demonstrou que o ravulizumab demonstrou não-inferioridade em relação ao eculizumab.os efeitos adversos frequentemente notificados incluem cefaleias e infecção respiratória superior. A FDA também aconselha os prestadores de cuidados de saúde a usar cautela ao administrar a pacientes com qualquer outra infecção sistémica., Ravulizumab também inclui uma advertência em caixa para aconselhar o profissional de saúde e os doentes sobre o risco de infecções meningocócicas com risco de vida e sépsis.
Ravulizumab foi previamente concedido prioridade de revisão e designações de medicamentos órfãos pela FDA.este artigo foi originalmente publicado em SpecialtyPharmacyTimes.com a FDA aprova um novo tratamento para doentes adultos com doenças sanguíneas raras e potencialmente fatais . O site da FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel=0″ . Acessado Em 21 De Dezembro De 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.