ambtenaren met de FDA hebben goedgekeurd ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injectie voor de behandeling van volwassenen met paroxysmale nachtelijke hemoglobinura (PNH), een zeldzame en levensbedreigende bloedziekte, volgens een persbericht.
PNH, een zeldzame verworven aandoening, leidt tot de breuk of vernietiging van rode bloedcellen, hemolyse genaamd., Patiënten met de ziekte ervaren plotselinge, terugkerende episodes waar rode bloedcellen voortijdig worden vernietigd, wat resulteert in symptomen zoals ernstige bloedarmoede, diepe vermoeidheid, kortademigheid, intermitterende episodes van donker gekleurde urine, nierziekte, of terugkerende pijn. Chronische hemolyse kan verwoestend zijn, met het potentieel om vitale organen te beschadigen en voortijdige dood te veroorzaken, volgens Alexion.
Ravulizumab, een langwerkende complementremmer die hemolyse voorkomt, gebruikt een nieuwe formulering om behandeling elke 8 weken toe te staan versus elke 2 weken met eerder goedgekeurde therapieën., “Ultomiris is een boeiende nieuwe therapie voor patiënten met PNH”, zei Ilene Weitz, MD, universitair hoofddocent aan de Keck School Of Medicine aan de Universiteit van Zuid-Californië in een verklaring. “Het heeft voldaan aan de hoge lat voor werkzaamheid en veiligheid vastgesteld door Soliris en heeft een 4 keer langer doseringsinterval. Ik ben vooral blij met de positieve gegevens bij patiënten die zonder onderbreking van Soliris naar Ultomiris overgaan, wat cruciaal is wanneer je een verwoestende ziekte als PNH behandelt. Dit geeft me vertrouwen in het aanbevelen dat patiënten van therapie veranderen.,”
De goedkeuring is gebaseerd op Gegevens uit 2 Fase 3-onderzoeken, waaraan in totaal 441 patiënten deelnamen die niet eerder een complementremmer hadden gebruikt of die stabiel eculizumab (Soliris) hadden gebruikt.de eerste studie omvatte 246 patiënten die eerder niet voor PNH waren behandeld. De patiënten kregen ravulizumab of eculizumab, de huidige standaardzorg. Uit het onderzoek bleek dat ravulizumab niet-inferieur was aan de behandeling met eculizumab, gebaseerd op maatregelen zoals hemolyse en het vermijden van transfusie.,
daarnaast werd ravulizumab onderzocht in een onderzoek met 195 patiënten met PNH die klinisch stabiel waren na behandeling met eculizumab gedurende ten minste 6 maanden voorafgaand. Dit onderzoek toonde ook aan dat ravulizumab non-inferioriteit vertoonde ten opzichte van eculizumab.vaak gemelde bijwerkingen zijn hoofdpijn en infectie van de bovenste luchtwegen. De FDA adviseert ook zorgverleners om voorzichtigheid te gebruiken bij het toedienen aan patiënten met een andere systemische infectie., Ravulizumab bevat ook een waarschuwing in een doos om beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg en patiënten te adviseren over het risico op levensbedreigende meningokokkeninfecties en sepsis.ravulizumab kreeg eerder priority review en aanduiding van weesgeneesmiddelen door de FDA.
Dit artikel is oorspronkelijk gepubliceerd op SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA keurt nieuwe behandeling goed voor volwassen patiënten met een zeldzame, levensbedreigende bloedziekte . FDA ‘ s website. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel = 0″ . Geraadpleegd Op 21 December 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.