het portaal voor zeldzame ziekten en weesgeneesmiddelen

patiënten met PS2 met een klaverbladschedel (trilobated skull deformity) die beperkte hersengroei en bijbehorende neurologische disfunctie kan veroorzaken, evenals een significant hoger respiratoir compromis. Het tweede hoofdkenmerk is brede mediaal afwijkende duimen en hallucinaties en variabele brachydactylie en syndactylie, evenals ankylose van de elleboog of knie. Neurologische manifestaties zoals hydrocephalus en epileptische aanvallen zijn een belangrijke bron van morbiditeit. Ontwikkelings-en intellectuele vertragingen zijn gebruikelijk., Extreme proptosis geassocieerd met de klaverbladmisvorming veroorzaakt blootstelling keratopathie. Bijkomende oculaire symptomen zijn optische atrofie, ptosis, scheelzien, iriscoloboom, refractieve fouten, cataract en amblyopie. Luchtwegafwijkingen zoals gespleten gehemelte, choanale stenose of atresie en laryngotracheale misvormingen kunnen ook aanwezig zijn. Resulterende luchtwegobstructie en obstructieve slaapapneu zijn een belangrijke bron van morbiditeit., Patiënten met cerebrale of cerebellaire hernia, intestinale malrotatie, malpositie van de anus, hydronefrose, bifid scrotum en hypoplastische galblaas zijn ook gemeld. Gezien de ernst van de manifestaties van de ziekte en de bijbehorende complicaties is de prognose van dit type PS slecht, met een hoog risico op vroegtijdige dood, hoewel het potentieel voor overleving op lange termijn kan worden verhoogd door agressieve vroege behandeling. Doodsoorzaken zijn voornamelijk ademhalings-en neurologische complicaties.

Geef een reactie

Het e-mailadres wordt niet gepubliceerd. Vereiste velden zijn gemarkeerd met *

Spring naar toolbar