portalen for sjeldne sykdommer og orphan drugs

Pasienter med PS2 til stede med cloverleaf skallen (trilobated skull deformitet) som kan føre til begrenset hjernens vekst og tilknyttet nevrologisk dysfunksjon, så vel som betydelig øvre luftveier kompromiss. Den nest viktigste kjennetegn er bred medially avvek tommelen og halluces og variable brachydactyly og syndactyly, samt ankylose av albuen eller kneet. Nevrologiske manifestasjoner som hydrocephalus og beslag, er en betydelig kilde til sykdom. Utviklingsmessige og intellektuelle forsinkelser er vanlig., Ekstreme proptosis forbundet med cloverleaf misdannelse forårsaker eksponering keratopathy. Ekstra okulær tegn er optisk atrofi, ptose, strabismus, iris coloboma, refractive feil, grå stær og amblyopi. Luftveier abnormaliteter slik som ganespalte, choanal stenose eller atresia og laryngotracheal misdannelser kan også være til stede. Resulterende luftveisobstruksjon og obstruktiv søvnapné er en betydelig kilde til sykdom., Pasienter med hjerneinfarkt eller lillehjernen brokk, intestinal malrotation, malposition av anus, hydronephrosis, bifid pungen, og hypoplastic galleblæren har også blitt rapportert. Gitt alvorlighetsgraden av sykdommen manifestasjoner og tilhørende komplikasjoner, prognosen av denne type PS er dårlig, med en høy risiko for tidlig død, selv om potensialet for langsiktig overlevelse kan være økt ved aggressiv tidlig behandling. Dødsårsakene er i hovedsak luftveiene og nevrologiske komplikasjoner.

Legg igjen en kommentar

Din e-postadresse vil ikke bli publisert. Obligatoriske felt er merket med *

Hopp til verktøylinje