Tjenestemenn med FDA har godkjent ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injeksjon for behandling av voksne med paroksysmal natt hemoglobinura (PNH), en sjelden og livstruende blod sykdom, ifølge en pressemelding.
PNH, en sjelden kjøpt lidelse, fører til brudd eller ødeleggelse av røde blod celler kalt hemolyse., Pasienter med sykdommen opplever plutselige, tilbakevendende episoder der røde blodceller er for tidlig ødelagt, noe som resulterer i symptomer som alvorlig anemi, dyp tretthet, kortpustethet, uregelmessig episoder av mørk farget urin, nyresykdom, eller tilbakevendende smerter. Kronisk hemolyse kan være ødeleggende, med potensial til å skade vitale organer og føre til for tidlig død, ifølge Alexion.
Ravulizumab, en langtidsvirkende utfylle inhibitor som hindrer hemolyse, bruker en ny formulering for å tillate behandling hver 8 uker kontra hver 2 uker med tidligere godkjente behandlingsformer.,
«Ultomiris er en fengslende ny behandling for pasienter med PNH,» Ilene Weitz, MD, professor ved Keck School of Medicine ved University of Southern California, sa i en uttalelse. «Det har møtt den høye bar for effekt og sikkerhet som er etablert av Soliris og har en 4 ganger lenger dosering intervall. Jeg er spesielt fornøyd med den positive data på pasienter som er i en overgang fra Soliris å Ultomiris uten avbrudd, noe som er avgjørende når du behandler en ødeleggende sykdom som PNH. Dette gir meg selvtillit i å anbefale at pasienter bytter terapi.,»
godkjenningen er basert på data fra 2 fase 3-studier, som inkluderte totalt 441 pasienter som ble utfylle inhibitor-naive eller som hadde vært på stabil eculizumab (Soliris).
Den første rettssaken inkludert 246 pasienter som tidligere ikke hadde blitt behandlet for PNH. Pasientene fikk enten ravulizumab eller eculizumab, gjeldende standard-of-care. Studien viste at ravulizumab var ikke dårligere enn behandling med eculizumab, basert på tiltak inkludert hemolyse og unngå transfusjon.,
i Tillegg, ravulizumab ble undersøkt i en studie av 195 pasienter med PNH som var klinisk stabil etter å ha blitt behandlet med eculizumab for minst 6 måneder før. Dette forsøket viste også at ravulizumab demonstrert ikke-mindreverdighet for å eculizumab.
Vanlig rapporterte bivirkninger inkluderer hodepine og øvre luftveisinfeksjon. FDA råder også helsepersonell til å utvise forsiktighet ved administrering til pasienter med annen systemisk infeksjon., Ravulizumab inneholder også en boks advarsel for å gi råd til helsepersonell og pasienter om risikoen for livstruende meningokokk infeksjoner og sepsis.
Ravulizumab ble tidligere gitt prioritet gjennomgang og orphan drug betegnelser av FDA.
Denne artikkelen ble opprinnelig publisert på SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA godkjenner ny behandling for voksne pasienter med sjeldne, livstruende blod sykdom . FDA ‘ s hjemmeside. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel=0″ . Tilgang Til Desember 21, 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.