Leger frykter at det eneste stoffet godkjent for å hindre fødsel før termin, landets ledende årsak til barnedødelighet og uførhet, vil ikke lenger være tilgjengelig for vordende mødre.,
stoffet, som selges under merkenavnet Makena, har vært i limbo siden oktober, når en ekspert panel, sammenkalt av Food and Drug Administration anmeldt samlet bevis og konkluderte med at Makena er ikke effektiv i å hindre fødsel før termin.
I et nært stemme i panelet anbefalte FDA trekke tilbake godkjenning og trekk stoffet av markedet.
denne anbefalingen har utløst en hissig debatt innenfor helsevesenet samfunnet., Leger er revet mellom to kliniske studier av stoffet som hadde avvikende resultater: En eldre studie av Amerikanske pasienter med høy risiko for å ha en tidlig fødte levering viste Makena er aktiv ingrediens syntes å være effektiv. Men, mer nylig, en større studie av lavere risiko, internasjonale pasienter — en studie gjennomført av stoffet produsenten etter at FDA forespørsel er foreslått at medisinen ikke fungerer.,
Kompliserende forhold er muligheten for at selv om FDA bestemmer seg for å la Makena være for salg, eller tillater apotek til å lage sine egne versjoner av stoffet for bruk, forsikringsselskaper kan vel nekte å betale.
Forsikringsselskapene er generelt ikke forpliktet til å dekke narkotika bare fordi FDA godkjenner dem. Og Cathryn Donaldson, en talsmann for usas helseforsikring Planer, sa AHIP er overbevist av den større, nyere studie. «Nå er det klart at det ikke er effektiv,» sa hun.
Dette setter FDA i et bind.,
Mange å praktisere fødselsleger har vært forskrivning noen form for stoffet som standard behandling siden 2003, når mindre kliniske studier — en National Institutes of Health studien viste at det syntetiske hormonet 17-hydroxyprogesterone caproate, eller «17P,» var effektive i å forebygge tidlig fødte levering hos kvinner med en historie av tidlig fødte arbeidskraft.
I 2011, sensing et marked mulighet, et legemiddel produsent hoppet i å tilby Makena — det eneste merket, FDA-godkjent versjon av 17P.
Makena har siden effektivt trengt opp i et hjørne markedet., Og hvis FDA er i samsvar med anbefaling av sin rådgivende panel for å bestille Makena av markedet, action kan fjerne alle alternativer for behandling av prematur arbeidskraft. Ved lov, hvis FDA trekker sitt samtykke for Makena, generiske versjoner av 17P må trekkes også, og FDA kunne bestemme seg for å slutte å spesialitet apotek fra compounding Makena er aktiv ingrediens.
Det er grunnen til at sju av 16 medlemmer av FDA panel har hevdet at å fjerne Makena er FDA-godkjenning kan gjøre mer skade enn bare forlater et medikament på markedet som kan, eller kanskje ikke, arbeid.,
Kutte all tilgang til stoffet, enten det er Makena eller forsterket versjoner, ville være «en stor katastrofe,» spesielt for kvinner i vanskeligstilte grupper som er på et høyere risiko for fødsel før termin, sa Dr. George Saade, leder av maternal-føtal medisin og sjef for obstetrikk ved University of Texas Medical Branch i Galveston.
«Det er ikke sånn, Oh, de kommer til å bli bra. Nei, de er ikke det,» sa han.,
(Saade, som har ledet paneler tildeling av forskningsmidler fra Makena er produsent og serveres på publisering komiteen for den siste rettssaken, har blitt tilbakebetalt, og betalte ca $4,450 i forbindelse med stoffet siden 2014, i henhold til ProPublica er «Dollar for Dokumenter» – database. Om 5,800 leger har mottatt penger i slekt å Makena, totalt ca $498,000 i løpet av den tiden databasen viser.)
Hvis Makena opphold på markedet, leger og forsikringsselskaper vil bli igjen for å prute over forskrivning av et stoff som kan koste i gjennomsnitt mer enn $10.000 per graviditet., Hvis FDA sperre for videre salg, en behandling som mange leger og pasienter stole på vil forsvinne over natten.
å Gi Spedbarn Sin Beste Start
Babyer født for tidlig kan ha problemer med å puste eller fordøye mat eller oppleve blødninger i hjernen, blant andre livstruende risiko. Noen av barna som overlever sliter med livslang funksjonshemming. Gi dem et ekstra par dager eller uker i mors liv kan være transformative.,
Så det ble ansett som et viktig gjennombrudd når NIH utgitt resultatene av sin undersøkelse i 2003, viser 17P var effektivt for å forhindre levering før 37 ukers svangerskap for mange kvinner som tidligere hadde opplevd fødsel før termin og var bærer en enkelt baby.
Som klinisk studie, som har studert mer enn 450 kvinner i Usa, viste at om lag 37% av deltakerne som fikk 17P hadde gitt fødsel før 37 uker — stikk i strid med om lag 55% av deltakerne som fikk placebo. Forskerne fant ingen større sikkerhet bekymringer.,
stoffet virket så klart effektiv som forskere endte studien tidlig. Og American College of Fødselsleger og Gynekologer anbefalt at alle gravide kvinner som oppfyller kriteriene gis 17P.
«Det eneste problemet var, det var ingen som gjør det,» sa Dr. Alan Peaceman, sjef for maternal-føtal medisin ved Northwestern University Feinberg School of Medicine og en forsker på 2003-studien.,
Derfor, for mer enn et tiår, compounding apotek — spesialitet apotek som vanligvis gjør reseptbelagte legemidler for pasienter som har allergier eller andre forhold som er opprettet billige injeksjoner av 17P for bruk av gravide kvinner.
På den tiden, en ukentlig dose av forsterket stoffet koster ca $10-$20. For samme dose, Makena, den versjon som kom i 2011 og trengt opp i et hjørne markedet, koster ca $1,500 fra get-go.,
I 2017, en studie av stoffet er kostnaden av forskere fra Harvard University fant ingen merkbar forskjell mellom resultatene for kvinner som tok Makena og kvinner som tok forsterket 17P — selv om de mener per-graviditet kostnaden av Makena var $10,711 mer enn 17P.
Hvordan Makena trengt opp i et hjørne Markedet
I mindre enn 10 år, skaperne av Makena presset sin konkurranse, spesielt lav-kost compounding apotek, ut av markedet.
Mange av kvinnene på risiko for fødsel før termin, og de barn de har, er på Medicaid. Compounding fasilitetene kan det være vanskelig å finne., Stoffet ble gjengitt utilgjengelige for mange av kvinnene som legene trodde trengte det som mest.
Når Makena først kom, leger, advokater og, til slutt, medlemmer av Kongressen protestert mot sin høye pris. Forsikringsselskaper, inkludert statlige programmer som Medicaid, nektet å dekke det.
På den tiden, Makena produsenten slet med å konkurrere med den billigere, forsterket 17P., I 2012, det saksøkt FDA i et mislykket forsøk på å stoppe compounding få noen bakken senere på året når en meningitt utbrudd forårsaket av en annen forsterket stoffet trakk føderale gransking av spesialitet apotek.
I 2014, produsenten gikk konkurs og som selges Makena å AMAG Pharmaceuticals, som eier stoffet i dag.
Men compounding av 17P fortsatte fram til 2016, når FDA godkjent konserveringsmiddel gratis versjon av Makena, og ved å gjøre det, ga AMAG Pharmaceuticals eksklusiv rett til å gjøre stoffet, avslutter compounding av 17P.,
I en pressemelding merke seg sin seier, AMAG sa den gang at om lag 38% av pasientene var å ta forsterket 17P i stedet for Makena.
«til syvende og Sist, vi følte presset til forskrivning Makena fordi det var FDA-godkjent,» Peaceman sa. «Og særlig i store systemer, du er frarådes fra å bruke ikke-FDA-godkjent medisiner når det er en FDA-godkjent medisin tilgjengelig.,»
En Annen Klinisk studie Muddies Vannet
i mange år, resultatene av NIH er 2003-studien beroliget mange leger, forsikringsselskaper, helsemyndigheter og pasienter: 17P, Makena er aktiv ingrediens, hadde vist seg å hindre fødsel før termin.
Når Makena er opprinnelige produsenten søkte til FDA-godkjenning, er det referert NIH resultater å gå god for medikamentets sikkerhet og effektivitet., Men mens FDA gis det tillatelse til å markedsføre Makena, byrået har også bestilt selskapet til å gjennomføre sin egen rettssak for å bekrefte det var trygt og effektivt, men med strengere krav: Blant andre ting, ville selskapet ha for å bevise at stoffet var effektivt for å forhindre tidlig fødte født før 35 uker, snarere enn 37.
Nesten et tiår senere, AMAG sluppet den lenge etterlengtede funn av at ni år vitenskapelige studiet: Selv om selskapet også skrudd opp noen stor sikkerhet, forskerne sa i fjor høst at de ikke kunne bevise Makena er effektivt for å forhindre fødsel før termin.,
Med mer enn 1.700 kvinner som deltar, AMAG s studie var mye større enn NIH ‘ s. Men kritikerne sa, for en klinisk studie som til slutt er ment å bevise om Makena fungerer for Amerikanske kvinner med høy risiko for fødsel før termin, AMAG er rettssaken var dypt feilaktige.
For en ting, 35% av deltakerne i NIH rettssaken hadde opplevd før termin fødsel mer enn en gang, sette dem i en høyere risiko, sammenlignet med bare 15% i AMAG er prøving.
Også, de fleste av deltakerne i NIH rettssak — om 59% — var svarte, mens de aller fleste i AMAG er prøving — omtrent 89% — var hvite., Ifølge Centers for Sykdom Kontroll og Forebygging, tidlig fødte fødsel er mer utbredt blant barn født til svart mødre.
AMAG fortalte FDA at det hadde hatt problemer med å melde deg nok kvinner som passer kriteriene i Usa — fordi hvis en kvinne ble allerede tar 17P, generelt sett, da hun ikke var kvalifisert for studiet. Og fordi stoffet var allerede ansett som standard pleie, mange Amerikanske kvinner var å ta det.,
i Stedet, 61% av kvinner som er involvert i studien var fra Russland og Ukraina — land som har særlig ulike målgrupper enn de som er i Usa. Pasienter fra Usa består bare 23% av deltakerne i studien.
Venter på Endelige Dommen
i stor grad er Basert på AMAG s funn, FDA ‘ s ekspertpanel anbefalte i oktober, i en 9-7 stemmerett, at FDA trekke tilbake sin godkjenning av Makena. De syv avvikende medlemmer anbefales å holde stoffet på markedet mens gjennomføre videre studier.,
Så langt, i påvente av et endelig FDA avgjørelse, Makena er fortsatt på markedet. FDA ikke nødt til å godta anbefalingene av sin ekspert paneler, selv om det vanligvis gjør det. Amanda Turney, en talsperson for byrået, sa det er ingen etablert tidslinje for når FDA vil kunngjøre om det vil trekke tilbake sin godkjenning av Makena.
Men om-ansikt fra ekspertpanel om stoffet er nytten har forlatt alle sider prøver å finne ut deres neste trinn.
På Jan., 9, AMAG annonsert at på grunn av «usikkerhet» over Makena, det ville fratatt seg selv av to av sine andre legemidler, inkludert en som ble godkjent av FDA i fjor sommer. I en uttalelse som drugmaker også annonsert planer for sin chief executive, William Heiden, til å gå ned, Heiden ble sitert som å si at tvetydighet om Makena fremtidige inntekter «gjør det utfordrende å investere i både vår lovende rørledningen og i lege-og forbruker-markedsføring som kreves for å støtte disse to nye produkter.,»
The American College of Fødselsleger og Gynekologer har sagt det vil fortsette å fokusere på problemet, men har ikke endret sin veiledning til leger i mellomtiden. Makena er fortsatt standarden på omsorg for mange gravide kvinner som har født for tidlig i det siste.
leger Som står for FDA ‘ s beslutning om uttak av Makena fra markedet, mange har antydet at de vil slå til compounding igjen hvis Makena forsvinner.,
Imidlertid mange trukket legemidler er lagt til en føderal liste over legemidler som kan ikke bli vanskeliggjort på grunn av feil ved sikkerhet eller effekt — og hvis Makena er trukket tilbake, 17P kan ende opp på den listen, også.
At avgjørelsen ville også være laget av FDA, etter å ha fått anbefaling av et annet panel av eksperter på compounding, sa Jeremy Kahn, en FDA-talsmann.
Dr., Kimberly Hickey, chief of maternal-føtal medisin ved Walter Reed National Military Medical Center i Bethesda, Maryland, og medlem av FDA panel som stemte for Makena å bli tatt ut, sa at selv om stoffet er trukket fra markedet, fødselsleger vil oppsøke uansett versjon av sin aktive ingrediens er fortsatt til salgs.
«Folk vil se for progesteron hvor de kan finne det,» sa hun under panelet er møte, med henvisning til hormon 17P etterligner. «De er ikke bare kommer til å si: ‘jeg kommer ikke til å behandle deg.’”