I funzionari della FDA hanno approvato ravulizumab (Ultomiris, Alexion) iniezione per il trattamento di adulti con emoglobinura notturna parossistica (PNH), una malattia del sangue rara e pericolosa per la vita, secondo un comunicato stampa.
L’EPN, un raro disturbo acquisito, porta alla rottura o alla distruzione dei globuli rossi chiamati emolisi., I pazienti con la malattia sperimentano episodi improvvisi e ricorrenti in cui i globuli rossi vengono prematuramente distrutti, il che si traduce in sintomi come anemia grave, affaticamento profondo, mancanza di respiro, episodi intermittenti di urina di colore scuro, malattie renali o dolore ricorrente. L’emolisi cronica può essere devastante, con il potenziale di danneggiare gli organi vitali e causare la morte prematura, secondo Alexion.
Ravulizumab, un inibitore del complemento a lunga durata d’azione che previene l’emolisi, utilizza una nuova formulazione per consentire il trattamento ogni 8 settimane rispetto a ogni 2 settimane con terapie precedentemente approvate.,
“Ultomiris è una nuova terapia convincente per i pazienti con PNH,” Ilene Weitz, MD, professore associato presso la Keck School of Medicine presso l’University of Southern California, ha detto in una dichiarazione. “Ha soddisfatto l’alta barra per efficacia e sicurezza stabilita da Soliris e ha un intervallo di dosaggio 4 volte più lungo. Sono particolarmente soddisfatto dei dati positivi nei pazienti che passano da Soliris a Ultomiris senza interruzione, il che è fondamentale quando si tratta di una malattia devastante come la PNH. Questo mi dà fiducia nel raccomandare che i pazienti cambiano terapia.,”
L’approvazione si basa sui dati di 2 studi di fase 3, che hanno incluso un totale di 441 pazienti che erano naïve agli inibitori del complemento o che erano stati trattati con eculizumab stabile (Soliris).
Il primo studio ha incluso 246 pazienti che in precedenza non erano stati trattati per EPN. I pazienti hanno ricevuto ravulizumab o eculizumab, l’attuale standard di cura. Lo studio ha dimostrato che ravulizumab non era inferiore al trattamento con eculizumab, sulla base di misure tra cui l’emolisi e l’evitare trasfusioni.,
Inoltre, ravulizumab è stato studiato in uno studio su 195 pazienti con EPN che erano clinicamente stabili dopo essere stati trattati con eculizumab per almeno 6 mesi prima. Questo studio ha anche dimostrato che ravulizumab ha dimostrato non inferiorità nei confronti di eculizumab.
Gli effetti avversi comunemente riportati includono mal di testa e infezione delle vie respiratorie superiori. La FDA consiglia anche agli operatori sanitari di usare cautela quando si somministra a pazienti con qualsiasi altra infezione sistemica., Ravulizumab include anche un’avvertenza in scatola per informare l’operatore sanitario e i pazienti sul rischio di infezioni meningococciche e sepsi pericolose per la vita.
Ravulizumab è stato precedentemente concesso priority review e le designazioni di farmaci orfani dalla FDA.
Questo articolo è stato originariamente pubblicato a SpecialtyPharmacyTimes.com.
La FDA approva il nuovo trattamento per i pazienti adulti con malattia del sangue rara e pericolosa per la vita . Sito web della FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel=0″. Accesso al 21 dicembre 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.