Úředníci s FDA schválila ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injekce pro léčbu dospělých pacientů s paroxysmální noční hemoglobinura (PNH), vzácné a život ohrožující onemocnění krve, podle tiskové zprávy.
PNH, vzácná získaná porucha, vede k prasknutí nebo zničení červených krvinek nazývaných hemolýza., U pacientů se onemocnění objeví náhle, opakující se epizody, kde červené krvinky jsou předčasně zničeny, což má za následek příznaky, jako je anémie, hluboké únavy, dušnost, intermitentní epizody tmavě zbarvené moči, onemocnění ledvin, nebo opakující se bolesti. Chronická hemolýza může být zničující, s potenciálem poškodit životně důležité orgány a způsobit předčasnou smrt, podle Alexiona.
Ravulizumab, dlouhodobě působící doplňovat inhibitor, který zabraňuje hemolýze, používá nové formulace umožňují léčbě každých 8 týdnů, a každé 2 týdny s již dříve schváleným terapie.,
„Ultomiris je přesvědčivá nová terapie pro pacienty s PNH,“ uvedla Ilene Weitz, MD, docentka na Keck School of Medicine na University of Southern California. „Splnila vysokou laťku pro účinnost a bezpečnost stanovenou společností Soliris a má 4krát delší interval dávkování. Jsem obzvláště potěšen tím, že pozitivní data u pacientů, přechodu z přípravku Soliris Ultomiris bez přerušení, což je důležité při léčbě zničující onemocnění, jako PNH. To mi dává důvěru v doporučení, aby pacienti přešli na terapii.,“
schválení je založena na údajích z 2 fáze 3 studie, které zahrnovaly celkem 441 pacientů, kteří byli doplňovat inhibitor-naivní, nebo kteří byli na stabilní ekulizumab (Soliris).
První studie zahrnovala 246 pacientů, kteří dříve nebyli léčeni PNH. Pacienti dostávali buď ravulizumab nebo ekulizumab, současný standard péče. Studie ukázala, že ravulizumab nebyl nižší než léčba ekulizumabem na základě opatření včetně hemolýzy a vyhýbání se transfuzi.,
Navíc, ravulizumab byl zkoumán ve studii 195 pacientů s PNH, kteří byli klinicky stabilní poté, co byly léčeny ekulizumab po dobu nejméně 6 měsíců před. Tento proces také ukázal, že ravulizumab prokázal vůči eculizumabu neinferioritu.
mezi běžně hlášené nežádoucí účinky patří bolest hlavy a infekce horních cest dýchacích. FDA také doporučuje poskytovatelům zdravotní péče, aby při podávání pacientům s jinou systémovou infekcí používali opatrnost., Ravulizumab zahrnuje také boxoval varování poradit profesionálem v oblasti zdravotní péče a pacientů o riziku život ohrožující meningokokové infekce a sepse.
Ravulizumab byl dříve udělen prioritní revizi a osiřelých drog označení FDA.
tento článek byl původně publikován na SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA schvaluje novou léčbu dospělých pacientů se vzácným, život ohrožujícím krevním onemocněním . Webové stránky FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel=0″. Přístupné 21. Prosince 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.