cu Oficialii FDA a aprobat ravulizumab (Ultomiris, Alexion) de injecție pentru tratarea adulților cu paroxistice nocturne hemoglobinura (PNH), o rară și pune viața în pericol boli de sânge, potrivit unui comunicat de presă.
PNH, o tulburare dobândită rară, duce la ruperea sau distrugerea globulelor roșii numite hemoliză., Pacienții cu boală prezintă episoade bruște, recurente, în care celulele roșii din sânge sunt distruse prematur, ceea ce duce la simptome precum anemie severă, oboseală profundă, dificultăți de respirație, episoade intermitente de urină închisă la culoare, boli de rinichi sau dureri recurente. Hemoliza cronică poate fi devastatoare, cu potențialul de a deteriora organele vitale și de a provoca moartea prematură, potrivit lui Alexion.
Ravulizumab, un inhibitor de complement cu acțiune lungă care previne hemoliza, folosește o formulă nouă pentru a permite tratamentul la fiecare 8 săptămâni față de fiecare 2 săptămâni cu terapii aprobate anterior., „Ultomiris este o nouă terapie convingătoare pentru pacienții cu PNH”, a declarat într-o declarație Ilene Weitz, MD, profesor asociat la școala de Medicină Keck de la Universitatea din California de Sud. „A îndeplinit bara ridicată pentru eficacitate și siguranță stabilită de Soliris și are un interval de dozare de 4 ori mai lung. Sunt deosebit de mulțumit de datele pozitive la pacienții care trec de la Soliris la Ultomiris fără întrerupere, ceea ce este esențial atunci când tratați o boală devastatoare precum PNH. Acest lucru îmi dă încredere în recomandarea ca pacienții să schimbe terapia.,”
aprobarea se bazează pe datele din 2 studii de fază 3, care au inclus un total de 441 de pacienți care nu au fost tratați anterior cu inhibitori de complement sau care au fost tratați cu eculizumab stabil (Soliris).
primul studiu a inclus 246 de pacienți care anterior nu fuseseră tratați pentru HPN. Pacienții au primit fie ravulizumab, fie eculizumab, standardul actual de îngrijire. Studiul a arătat că ravulizumab nu a fost inferior tratamentului cu eculizumab, pe baza măsurilor care includ hemoliza și evitarea transfuziei.,
În plus, ravulizumab a fost studiat într-un studiu pe 195 de pacienți cu HPN care au fost stabili clinic după ce au fost tratați cu eculizumab timp de cel puțin 6 luni înainte. Acest studiu a arătat, de asemenea, că ravulizumab a demonstrat non-inferioritate față de eculizumab.reacțiile adverse raportate frecvent includ cefalee și infecții ale căilor respiratorii superioare. FDA recomandă, de asemenea, furnizorilor de servicii medicale să utilizeze prudență atunci când se administrează pacienților cu orice altă infecție sistemică., Ravulizumab include, de asemenea, o cutie de avertizare pentru a consilia profesionist de îngrijire a sănătății și pacienții cu privire la riscul de a pune în pericol viața infecții meningococice și sepsis.
Ravulizumab a fost acordat anterior revizuirea prioritară și denumirile de medicamente orfane de către FDA.
Acest articol a fost publicat inițial în SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA a aprobat un nou tratament pentru pacienții adulți cu rare, viața în pericol boli de sânge . Site-ul FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel = 0″. Accesat 21 Decembrie 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.