lekarze obawiają się, że jedyny lek zatwierdzony do zapobiegania przedwczesnemu porodzie, wiodącą przyczyną umieralności niemowląt i niepełnosprawności, nie będą już dostępne dla przyszłych matek.,
lek, sprzedawany pod marką Makena, jest w zawieszeniu od października, kiedy panel ekspertów zwołany przez Food and Drug Administration przeanalizował zgromadzone dowody i stwierdził, że Makena nie jest skuteczna w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie.
w ścisłym głosowaniu panel zalecił FDA wycofanie zgody i wycofanie leku z rynku.
to zalecenie wywołało ostrą debatę w środowisku ochrony zdrowia., Lekarze są rozdarci między dwoma badaniami klinicznymi leku, które miały różne wyniki: starsze badanie amerykańskich pacjentów z wysokim ryzykiem porodu przedwczesnego wykazało, że aktywny składnik Makena wydawał się skuteczny. Ale ostatnio większe badanie pacjentów o niższym ryzyku, międzynarodowych-badanie przeprowadzone przez producenta leku na wniosek FDA-sugerowało, że lek nie działa.,
komplikuje się możliwość, że nawet jeśli FDA zdecyduje się pozostawić Makena na sprzedaż lub zezwoli aptekom na tworzenie własnych wersji leku do użytku, ubezpieczyciele mogą odmówić zapłaty.
ubezpieczyciele na ogół nie są zobowiązani do ubezpieczenia leków tylko dlatego, że FDA je zatwierdza. I Cathryn Donaldson, rzecznik amerykańskich planów ubezpieczenia zdrowotnego, powiedział AHIP jest przekonany o większym, bardziej niedawnym procesie. „Teraz jest jasne, że nie jest skuteczny” – powiedziała.
,
wielu praktykujących położników przepisuje pewną formę leku jako standardowe leczenie od około 2003 roku, kiedy mniejsze badanie kliniczne — badanie National Institutes of Health — wykazało, że syntetyczny hormon 17-hydroksyprogesteron caproate, lub „17p”, był skuteczny w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie u kobiet z historią przedwczesnego porodu.
w 2011 roku, wyczuwając szansę na rynku, producent leków wskoczył do oferty Makena — jedynej Markowej, zatwierdzonej przez FDA wersji 17P.
Makena skutecznie opanowała rynek., A jeśli FDA zastosuje się do zalecenia swojego panelu doradczego, aby zamówić Makena z rynku, działanie może usunąć wszystkie opcje leczenia przedwczesnego porodu. Zgodnie z prawem, jeśli FDA wycofa swoją zgodę na Makena, generyczne wersje 17P muszą zostać wycofane, a FDA może zdecydować się również na powstrzymanie aptek specjalistycznych przed składaniem aktywnego składnika Makeny.
dlatego siedmiu z 16 członków panelu FDA twierdziło, że usunięcie zgody FDA Makeny może wyrządzić więcej szkód niż zwykłe pozostawienie leku na rynku, który może, lub nie, działać.,
Odcinanie dostępu do leku, niezależnie od tego, czy jest to Makena, czy jego złożone wersje, byłoby „wielką katastrofą”, szczególnie dla kobiet w niekorzystnych społecznościach, które są narażone na większe ryzyko przedwczesnego porodu, powiedział dr George Saade, dyrektor medycyny macierzyńsko-płodowej i szef położnictwa na oddziale medycznym University of Texas w Galveston.
Nie, Nie Są-powiedział.,
(Saade, który przewodniczył panelom przyznającym granty badawcze od producenta Makeny i zasiadał w Komitecie publikacji najnowszego badania, został zwrócony i zapłacił około 4450 dolarów w związku z lekiem od 2014 roku, zgodnie z bazą danych ProPublica „Dollars for Docs”. Około 5800 lekarzy otrzymało pieniądze związane z Makeną, w sumie około 498 tysięcy dolarów w tym czasie-wynika z bazy danych.)
Jeśli Makena pozostanie na rynku, lekarze i ubezpieczyciele będą pozostawieni do targowania się o przepisanie leku, który może kosztować średnio ponad 10 000 dolarów na ciążę., Jeśli FDA zablokuje dalszą sprzedaż, leczenie, na którym polega wielu lekarzy i pacjentów, zniknie z dnia na dzień.
dzieci urodzone przedwcześnie mogą mieć problemy z oddychaniem lub trawieniem pokarmu lub doświadczać krwawienia w mózgu, między innymi zagrażającego życiu. Niektóre dzieci, które przeżyły zmagają się z niepełnosprawnością przez całe życie. Dając im dodatkowe kilka dni lub tygodni w łonie matki może być transformujące.,
uznano więc za przełom, gdy NIH opublikowała wyniki swojego badania w 2003 roku, pokazując, że 17P był skuteczny w zapobieganiu porodowi przed 37 tygodniem ciąży dla wielu kobiet, które wcześniej doświadczyły przedwczesnego porodu i nosiły jedno dziecko.
to badanie kliniczne, w którym uczestniczyło ponad 450 kobiet w Stanach Zjednoczonych, wykazało, że około 37% uczestników, którzy otrzymali 17P urodziło się przed 37 tygodniem — w porównaniu z około 55% uczestników, którzy otrzymali placebo. Naukowcy nie znaleźli większych obaw dotyczących bezpieczeństwa.,
lek wydawał się tak wyraźnie skuteczny, że naukowcy wcześnie zakończyli badanie. A American College of Obstetricians and Gynecologists zalecił, aby wszystkie kobiety w ciąży, które spełniają te kryteria, otrzymały 17 pensów.
„jedynym problemem było to, że nikt nie robił tego”, powiedział dr Alan Peaceman, szef medycyny matki i płodu w Feinberg School Of Medicine Northwestern University i badacz badania z 2003 roku.,
Tak więc przez ponad dekadę Apteki specjalistyczne-Apteki specjalistyczne, które zazwyczaj wytwarzają leki na receptę dla pacjentów z alergią lub innymi schorzeniami-tworzyły tanie zastrzyki 17P do stosowania przez kobiety w ciąży.
w tym czasie tygodniowa dawka złożonego leku kosztuje około 10-20 dolarów. Za tę samą dawkę, Makena, Markowa wersja, która pojawiła się w 2011 roku i opanowała rynek, kosztowała około 1500 dolarów od premiery.,
w 2017 r. badanie kosztów leku przeprowadzone przez naukowców z Uniwersytetu Harvarda nie wykazało znaczącej różnicy między wynikami kobiet, które przyjmowały lek Makena, a kobietami, które przyjmowały 17 pensów — mimo że średni koszt za ciążę leku Makena był o 10 711 USD większy niż koszt 17 pensów.
jak Makena opanowała Rynek
w ciągu mniej niż 10 lat twórcy leku Makena wypchnęli konkurencję, szczególnie tanie apteki, z rynku.
Urządzenia do mieszania mogą być trudne do znalezienia., Lek był niedostępny dla wielu kobiet, które lekarze uważali za najbardziej potrzebne.
Kiedy Makena po raz pierwszy przybył, lekarze, Adwokaci i ostatecznie członkowie Kongresu sprzeciwili się jego wysokiej cenie. Ubezpieczyciele, w tym rządowe programy, takie jak Medicaid, odmówili pokrycia tego.
w tym czasie producent Makeny zmagał się z tańszym, 17P., W 2012 r. pozwała FDA w nieudanej próbie zaprzestania mieszania-zyskując nieco gruntu później w tym samym roku, gdy epidemia zapalenia opon mózgowych spowodowana innym połączonym lekiem zwróciła federalną kontrolę aptek specjalistycznych.
w 2014 roku producent zbankrutował i sprzedał Makena firmie AMAG Pharmaceuticals, która jest właścicielem leku do dziś.
ale składanie 17P trwało do 2016 roku, kiedy FDA zatwierdziła wersję Makena bez konserwantów i w ten sposób przekazała AMAG Pharmaceuticals wyłączne prawo do wytwarzania leku, kończąc składanie 17P.,
„A zwłaszcza w dużych systemach, nie zaleca się stosowania leków nie zatwierdzonych przez FDA, gdy dostępny jest lek zatwierdzony przez FDA.,”
drugie badanie kliniczne Mudies The Waters
od lat Wyniki badania NIH z 2003 roku zapewniły wielu lekarzy, ubezpieczycieli, urzędników służby zdrowia i pacjentów: 17P, aktywny składnik Makeny, udowodniono, że zapobiega przedwczesnemu porodzie.
, Ale podczas gdy FDA udzieliła zgody na rynek Makena, Agencja nakazała również firmie przeprowadzenie własnego badania w celu potwierdzenia, że jest bezpieczny i skuteczny, choć z bardziej rygorystycznymi wymaganiami: między innymi firma musiałaby udowodnić, że lek był skuteczny w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie przed 35 tygodniami, a nie 37.
prawie dekadę później AMAG opublikował długo oczekiwane wyniki tego dziewięcioletniego badania naukowego: chociaż firma nie wykazała również żadnych poważnych problemów związanych z bezpieczeństwem, naukowcy powiedzieli, że jesienią ubiegłego roku nie mogli udowodnić, że Makena jest skuteczna w zapobieganiu przedwczesnemu porodzie.,
z ponad 1700 kobiet uczestniczących, badania AMAG był znacznie większy niż NIH. ale krytycy stwierdzili, że dla badania klinicznego ostatecznie mające na celu udowodnienie, czy Makena pracuje dla amerykańskich kobiet z wysokim ryzykiem przedwczesnego porodu, badanie AMAG był głęboko wadliwy.
Po pierwsze, 35% uczestników badania NIH doświadczyło przedwczesnego porodu więcej niż jeden raz, stawiając je na większe ryzyko, w porównaniu z zaledwie 15% W badaniu AMAG.
ponadto większość uczestników badania NIH — około 59% — byli czarni, podczas gdy zdecydowana większość w badaniu AMAG — około 89% — byli biali., Według Centers for Disease Control and Prevention, przedwczesny poród jest bardziej powszechne wśród dzieci urodzonych czarnych matek.
AMAG powiedział FDA, że miał trudności z zarejestrowaniem wystarczającej liczby kobiet, które spełniają jego kryteria w Stanach Zjednoczonych — ponieważ jeśli kobieta brała już 17 pensów, ogólnie rzecz biorąc, to nie kwalifikuje się do badania. A ponieważ lek był już uważany za standard opieki, wiele amerykańskich kobiet go brało.,
zamiast tego, 61% kobiet biorących udział w badaniu pochodziło z Rosji i Ukrainy — krajów, które mają wyraźnie inne dane demograficzne niż Stany Zjednoczone. Pacjenci ze Stanów Zjednoczonych stanowili zaledwie 23% uczestników badania.
W oczekiwaniu na ostateczny werdykt
w oparciu o ustalenia AMAG, panel ekspertów FDA zalecił w październiku, w głosowaniu 9-7, aby FDA wycofała swoją zgodę na Makena. Siedmiu odmiennych członków zalecało utrzymanie leku na rynku podczas prowadzenia dalszych badań.,
do tej pory, w oczekiwaniu na ostateczną decyzję FDA, Makena jest nadal na rynku. FDA nie musi akceptować zaleceń swoich paneli ekspertów, choć zazwyczaj tak jest. Amanda Turney, rzeczniczka agencji, powiedziała, że nie ma ustalonego harmonogramu, kiedy FDA ogłosi, czy wycofa swoją zgodę na Makena.
On Jan., 9, AMAG ogłosił, że z powodu „niepewności” nad Makena, będzie zbyć się dwóch innych leków, w tym jeden, który został zatwierdzony przez FDA zeszłego lata. W oświadczeniu, w którym producent leków ogłosił również plany ustąpienia Dyrektora Naczelnego, Williama Heidena, Heiden został zacytowany, mówiąc, że dwuznaczność dotycząca przyszłych dochodów Makeny ” sprawia, że trudno jest inwestować zarówno w nasz obiecujący rurociąg, jak i w Marketing lekarza i konsumenta wymagany do wsparcia tych dwóch nowych produktów.,”
American College of Obstetricians and Gynecologists Makena pozostaje standardem opieki dla wielu kobiet w ciąży, które rodziły przedwcześnie w przeszłości.
ponieważ lekarze stoją za decyzją FDA o wycofaniu Makeny z rynku, wielu zasugerowało, że zwrócą się ponownie do compounding, jeśli Makena zniknie.,
jednak wiele wycofanych leków jest dodawanych do Federalnej listy leków, które mogą nie zostać uzupełnione ze względu na awarie bezpieczeństwa lub skuteczności — a jeśli Makena zostanie wycofana, 17P może również znaleźć się na tej liście.
ta decyzja zostanie również podjęta przez FDA, po otrzymaniu rekomendacji innego panelu ekspertów w sprawie compoundingu, powiedział Jeremy Kahn, rzecznik FDA.
Dr., Kimberly Hickey, szef medycyny macierzyńsko-płodowej w Walter Reed National Military Medical Center w Bethesda, Maryland, i członek panelu FDA, który głosował za wycofaniem Makeny, powiedział, że nawet jeśli lek zostanie wycofany z rynku, położnicy będą szukać niezależnie od wersji jego aktywnego składnika pozostaje na sprzedaż.
„ludzie będą szukać progesteronu wszędzie tam, gdzie go znajdą” – powiedziała podczas spotkania panelu, odnosząc się do mimiki hormonu 17P. „Nie powiedzą tylko:” Nie będę cię leczyć.””