urzędnicy z FDA zatwierdzili ravulizumab (Ultomiris, Alexion) wstrzyknięcie do leczenia dorosłych z napadową nocną hemoglobinurą( PNH), rzadką i zagrażającą życiu chorobą krwi, zgodnie z komunikatem prasowym.
PNH, rzadka choroba nabyta, prowadzi do pęknięcia lub zniszczenia czerwonych krwinek zwanych hemolizą., Pacjenci z chorobą doświadczają nagłych, powtarzających się epizodów, w których krwinki czerwone są przedwcześnie zniszczone, co powoduje objawy, takie jak ciężka niedokrwistość, Głębokie zmęczenie, duszność, przerywane epizody ciemnego koloru moczu, choroby nerek, lub nawracający ból. Przewlekła hemoliza może być niszcząca, z możliwością uszkodzenia ważnych narządów i spowodowania przedwczesnej śmierci, według Alexion.
Ravulizumab, długo działający inhibitor dopełniacza, który zapobiega hemolizie, wykorzystuje nową formułę, aby umożliwić leczenie co 8 tygodni w porównaniu z co 2 tygodnie wcześniej zatwierdzonymi terapiami.,
„Ultomiris jest fascynującą nową terapią dla pacjentów z PNH”, powiedziała w oświadczeniu Ilene Weitz, MD, profesor nadzwyczajny w Keck School Of Medicine na Uniwersytecie Południowej Kalifornii. „Produkt osiągnął wysoki poziom skuteczności i bezpieczeństwa ustanowiony przez firmę Soliris i ma 4-krotnie dłuższy odstęp między dawkami. Jestem szczególnie zadowolony z pozytywnych danych u pacjentów, którzy bez przerwy przechodzą z Soliris na Ultomiris, co jest krytyczne, gdy leczy się niszczycielską chorobę, taką jak PNH. To daje mi pewność, że zalecam pacjentom zmianę terapii.,”
zatwierdzenie opiera się na danych z 2 badań fazy 3, w których uczestniczyło łącznie 441 pacjentów, którzy nie byli wcześniej inhibitorami dopełniacza lub którzy byli leczeni stabilnym ekulizumabem (Soliris).
w pierwszym badaniu wzięło udział 246 pacjentów, którzy wcześniej nie byli leczeni z powodu PNH. Pacjenci otrzymywali ravulizumab lub ekulizumab, obecny standard opieki. Badanie wykazało, że ravulizumab nie był gorszy od leczenia ekulizumabem, opierając się na pomiarach obejmujących hemolizę i unikanie transfuzji.,
dodatkowo, ravulizumab badano w badaniu z udziałem 195 pacjentów z PNH, którzy byli stabilni klinicznie po leczeniu ekulizumabem przez co najmniej 6 miesięcy wcześniej. Badanie to wykazało również, że ravulizumab wykazuje równoważność z ekulizumabem.
często zgłaszanymi działaniami niepożądanymi są bóle głowy i zakażenia górnych dróg oddechowych. FDA zaleca również pracownikom służby zdrowia, aby zachowywali ostrożność podczas podawania pacjentom z innymi infekcjami ogólnoustrojowymi., Ravulizumab zawiera również ostrzeżenie w pudełku, aby poinformować pracownika służby zdrowia i pacjentów o ryzyku zagrażających życiu zakażeń meningokokowych i posocznicy.
Ravulizumab otrzymał wcześniej priorytetową ocenę i oznaczenie leków sierocych przez FDA.
artykuł został pierwotnie opublikowany w SpecialtyPharmacyTimes.com.
Strona FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel = 0″ . 21.12.09, 00: 00,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.