Beamte der FDA haben die Injektion von Ravulizumab (Ultomiris, Alexion) zur Behandlung von Erwachsenen mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinämie (PNH), einer seltenen und lebensbedrohlichen Blutkrankheit, genehmigt, so eine Pressemitteilung.
PNH, eine seltene erworbene Störung, führt zum Bruch oder zur Zerstörung von roten Blutkörperchen, die als Hämolyse bezeichnet werden., Patienten mit der Krankheit erleben plötzliche, wiederkehrende Episoden, in denen rote Blutkörperchen vorzeitig zerstört werden, was zu Symptomen wie schwerer Anämie, starker Müdigkeit, Atemnot, intermittierenden Episoden von dunklem Urin, Nierenerkrankungen oder wiederkehrenden Schmerzen führt. Chronische Hämolyse kann verheerend sein, mit dem Potenzial, lebenswichtige Organe zu schädigen und vorzeitigen Tod verursachen, nach Alexion.
Ravulizumab, ein lang wirkender Komplementhemmer, der Hämolyse verhindert, verwendet eine neuartige Formulierung, um eine Behandlung alle 8 Wochen im Vergleich zu allen 2 Wochen mit zuvor zugelassenen Therapien zu ermöglichen.,
„Ultomiris ist eine überzeugende neue Therapie für Patienten mit PNH,“ Ilene Weitz, MD, associate professor an der Keck School of Medicine an der University of Southern California, sagte in einer Erklärung. „Es hat die von Soliris festgelegte hohe Messlatte für Wirksamkeit und Sicherheit erfüllt und ein viermal längeres Dosierungsintervall. Ich freue mich besonders über die positiven Daten bei Patienten, die ohne Unterbrechung von Soliris zu Ultomiris wechseln, was bei der Behandlung einer verheerenden Krankheit wie PNH von entscheidender Bedeutung ist. Dies gibt mir Vertrauen in die Empfehlung, dass Patienten die Therapie wechseln.,“
Die Zulassung basiert auf Daten aus 2 Phase-3-Studien, an denen insgesamt 441 Patienten teilnahmen, die Komplement-Inhibitor-naiv waren oder stabiles Eculizumab (Soliris) erhalten hatten.
Die erste Studie umfasste 246 Patienten, die zuvor nicht wegen PNH behandelt worden waren. Die Patienten erhielten entweder Ravulizumab oder Eculizumab, den aktuellen Standard der Versorgung. Die Studie zeigte, dass Ravulizumab der Behandlung mit Eculizumab nicht unterlegen war, basierend auf Maßnahmen wie Hämolyse und Vermeidung von Transfusionen.,
Zusätzlich wurde Ravulizumab in einer Studie an 195 Patienten mit PNH untersucht, die klinisch stabil waren, nachdem sie mindestens 6 Monate zuvor mit Eculizumab behandelt worden waren. Diese Studie zeigte auch, dass Ravulizumab keine Minderwertigkeit gegenüber Eculizumab zeigte.
Häufig berichteten Nebenwirkungen sind Kopfschmerzen und Infektionen der oberen Atemwege. Die FDA rät auch Gesundheitsdienstleistern, bei der Verabreichung an Patienten mit anderen systemischen Infektionen Vorsicht walten zu lassen., Ravulizumab enthält auch eine Warnung in Schachteln, um Angehörige der Gesundheitsberufe und Patienten über das Risiko lebensbedrohlicher Meningokokkeninfektionen und Sepsis zu informieren.
Ravulizumab wurde zuvor Priority Review und orphan Drug Bezeichnungen von der FDA gewährt.
Dieser Artikel wurde ursprünglich veröffentlicht unter SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA genehmigt neue Behandlung für erwachsene Patienten mit seltenen, lebensbedrohlichen Blutkrankheiten . Website der FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel=0″ . Zugriff auf Dezember 21, 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.