医師は、早産を防ぐために承認された唯一の薬、乳児死亡率と障害の国の主要な原因は、もはや妊婦に利用できなくなることを恐れている。,
この薬は、ブランド名Makenaで販売されており、食品医薬品局が招集した専門家パネルが蓄積された証拠を見直し、Makenaが早産の予防に有効ではないと結論付けたとき、月からどっちつかずの状態にあった。
近い投票では、パネルはFDAが承認を撤回し、市場から薬を引き出すことをお勧めします。
この勧告は、ヘルスケアコミュニティ内で激しい議論を巻き起こしました。, 医師は、異なる結果を持っていた薬の二つの臨床試験の間で引き裂かれています：早産を持つリスクが高いアメリカの患者の古い試験は、Makenaの有効成分が有効であるように見えたことを示しました。 しかし、最近では、よりリスクの低い国際的な患者の大規模な試験-FDAの要求後に医薬品の製造元が行った研究—は、薬がうまくいかなかったことを示唆,
問題を複雑にすることは、FDAがMakenaを販売のために残すことを決定した場合でも、または薬局が使用のために薬の独自のバージョンを作成することを認めた場合でも、保険会社は支払いを拒否する可能性があるという可能性があります。
保険会社は、FDAがそれらを承認するという理由だけで薬をカバーする義務は一般的にありません。 そして、キャスリンドナルドソン、アメリカの健康保険プランの広報担当者は、AHIPは、より大きな、より最近の裁判によって確信していると述べました。 “今、それは効果的ではないことは明らかです”と彼女は言った。
これにより、FDAは拘束されます。,
多くの練習の産科医はずっと2003年のまわりでより小さい臨床試験—国立衛生研究所の調査—総合的なホルモン17-hydroxyprogesterone caproate、か”17Pが、”早産の歴史の女性の早産を防ぐことで有効であったことを示したときに標準的な処置として薬剤の形態を規定しています。
2011年に、市場機会を感知して、製薬会社はMakenaを提供するために飛び込んだ—17Pの唯一の決め付けられた、FDA公認の版。
Makenaはその後効effectivelyに市場を追い詰め, FDAがMakenaを市場から注文する諮問委員会の勧告に準拠している場合、その行動は早産を治療するためのすべての選択肢を取り除くかもしれません。 法律によって、FDAがMakenaの承認を撤回すれば、17Pの一般的な版はまた引っ張られなければならずFDAはまたMakenaの有効成分を混合することから専門の薬学を停止することを決めることができる。
だからこそ、FDAパネルの16人のメンバーのうち、MakenaのFDA承認を取り除くことは、単に働くかもしれないし、働かないかもしれない薬を市場に残すことよりも、より多くのダメージを与える可能性があると主張している。,
それはMakenaまたはその配合バージョンであるかどうか、薬へのすべてのアクセスを遮断することは、特に早産のリスクが高い恵まれないコミュニティの女性のために、”大きな災害”になるだろう、博士ジョージサード、母体胎児医学のディレクターとガルベストンのテキサス大学医学支部の産科のチーフは述べています。
“それはああ、彼らは大丈夫になるだろう、というようなものではありません。 いいえ、そうではありません”と彼は言いました。,
（Makenaの製造業者からの研究助theを授与するパネルの議長を務め、最新の試験の出版委員会を務めているSaadeは、ProPublicaの”Dollars for Docs”データベースによると、4,450以来、この薬に関連して約2014ドルの払い戻しと支払いを受けています。 約5,800人の医師がMakenaに関連するお金を受け取り、その間に約498,000ドルを合計しているとデータベースに示されています。）
Makenaが市場に残っている場合、医師や保険会社は、妊娠あたり$10,000以上の平均を要することができる薬を処方する上で値切るために残されます。, FDAがそれ以上の販売を妨げれば、多くの医者および患者が頼る処置は夜通し消える。
幼児に最高のスタートを与える
途中で生まれた赤ちゃんは、呼吸や食べ物の消化に問題があるか、または脳の出血を経験する可能性があります。 生き残る子供たちの中には、生涯障害と闘う人もいます。 それらに子宮内で余分な数日または数週間を与えることは、変革することができます。,
だから、NIHは2003年にその研究の結果を発表したとき、17Pは以前に早産を経験し、単一の赤ちゃんを運んでいた多くの女性のための37週の妊娠前の分娩予防に有効であったことを示した大きなブレークスルーと考えられていました。
米国で450人以上の女性を研究した臨床試験では、37pを受けた参加者の約17％が37週間前に出産したことが示され、プラセボを受けた参加者の約55％ 研究者は主要な安全心配を見つけなかった。,
この薬は明らかに効果的であるように見えたので、研究者は早期に研究を終了しました。 そして、アメリカの産科医と婦人科医の大学は、その基準に合うすべての妊婦に17Pを与えることを推奨しました。
“唯一の問題は、誰もそれを作っていなかったことでした”と、ノースウェスタン大学のファインバーグ医学部の母体胎児医学のチーフであり、2003年の研究の研究者であるアラン-ピースマン博士は述べています。,
このように、十年以上のために、配合薬局—典型的には、アレルギーや他の状態を有する患者のための処方薬を作る専門薬局—妊娠中の女性が使用するための17Pの安価な注射を作成しました。
当時、配合薬物の週間用量は約$10-$20でした。 同じ用量のために、2011年に登場し、市場を追い詰めたブランドのバージョンであるMakenaは、get-goから約1,500ドルの費用がかかります。,
2017年、ハーバード大学の研究者による薬のコストの研究では、マケナを服用した女性と17pを服用した女性の成果の間に顕著な違いはなかった—マケナの平均妊娠当たりのコストは10,711ドルであったにもかかわらず、17Pのそれよりも多かった。
マケナが市場を追い詰めた方法
10年未満で、マケナのメーカーは、市場から競争、特に低コストの配合薬局を押し出した。
早産の危険にさらされている女性の多く、そして彼らが持っている赤ちゃんは、メディケイドにあります。 配合施設を見つけるのは難しい場合があります。, この薬は、医師がそれを最も必要と思った女性の多くにはアクセスできませんでした。
Makenaが最初に到着したとき、医師、支持者、そして最終的には議会のメンバーはその高い価格に反対しました。 保険会社、政府プログラムのようにメディケイドを拒をカバーします。
当時、Makenaのメーカーは、より安価で配合された17Pと競争するのに苦労しました。, 2012では、それは配合を停止する失敗した試みでFDAを訴えた—別の配合薬によって引き起こされる髄膜炎の流行が専門薬局の連邦精査を描いたとき、その年後半にいくつかの地面を得る。
2014年、メーカーは倒産し、現在この薬を所有しているAMAG PharmaceuticalsにMakenaを売却しました。
しかし、17Pの配合は、FDAがMakenaの防腐剤フリーバージョンを承認し、そうすることでAMAG Pharmaceuticalsに薬を製造する独占的権利を与え、2016Pの配合を終了させるまで続,
その勝利を指摘したプレスリリースでは、AMAGは、患者の約38％がMakenaの代わりに配合17Pを服用していたと当時に述べました。
“最終的に、我々はそれがFDA承認されたので、マケナを処方することに圧力を感じた、”ピースマンは言いました。 “特に大きなシステムでは、FDA承認医薬品が利用可能な場合は、FDA承認外の医薬品を使用することをお勧めしません。,何年もの間、NIHの2003年の研究の結果は、多くの医師、保険会社、保健当局および患者を安心させた：17p、マケナの有効成分は、早産を防ぐことが証明され
MakenaのオリジナルメーカーがFDAの承認を求めたとき、それは薬の安全性と有効性を保証するためにNIHの結果を引用しました。, しかし、FDAはMakenaを販売する承認を与えましたが、代理店はまた、それが安全で効果的であることを確認するために独自の試験を実施するように会社に命じましたが、より厳しい要件があります：とりわけ、会社は35週ではなく37週前に早産を予防するのに有効であることを証明しなければなりません。
ほぼ十年後、AMAGはその九年間の科学的研究の待望の調査結果をリリースしました：同社はまた、主要な安全性の問題を上げていないが、研究者は昨年秋、彼らはマケナが早産を予防するのに有効であることを証明することができなかったと述べました。,
1,700人以上の女性が参加しているため、AMAGの研究はNIHの研究よりもはるかに大きかったが、批評家は、Makenaが早産のリスクが高いアメリカ人女性のために働くかどうかを最終的に証明することを目的とした臨床試験について、AMAGの試験は深く欠陥があったと述べた。
一つには、NIH試験の参加者の35％は、AMAGの試験でわずか15％と比較して、より高いリスクにそれらを置く、複数回早産を経験していました。
また、NIH試験の参加者の大半（約59％）は黒人であり、AMAGの試験の大部分（約89％）は白人であった。, 疾病管理予防センターによると、早産は黒人の母親に生まれた赤ちゃんの間でより一般的です。
AMAGはFDAに、米国でその基準に適合する十分な女性を登録することが困難であると語った—女性がすでに17pを服用していた場合、一般的に言えば、その後、彼女は研究の対象とならなかったからである。 だから、薬剤情報をメールにてお届けしますので、多くのアメリカ女性たします。,
その代わりに、裁判にかかわった女性の61％は、ロシアとウクライナからのものであり、米国のものとは著しく異なる人口統計を持っています。 米国からの患者は、研究の参加者のわずか23％を占めていました。
最終的な評決を待っている
主にAMAGの調査結果に基づいて、FDAの専門家パネルは、FDAがMakenaの承認を撤回することを9月7日の投票で推奨しました。 七つの反対員おすすめの薬剤の市場が実施と研究する必要がある。,
これまでのところ、最終的なFDAの決定を待って、Makenaは市場にまだあります。 FDAは専門家パネルの勧告を受け入れる必要はありませんが、通常はそうです。 代理店のスポークスマンであるAmanda Turneyは、FDAがMakenaの承認を撤回するかどうかを発表する時期については確立されたタイムラインはないと述べた。
しかし、薬の有用性についての専門家パネルからの約顔は、彼らの次のステップを把握しようとしているすべての側面を残しています。
月に。, 9、AMAGはMakenaに対する”不確実性”のために、昨年の夏にFDAによって承認されたものを含む他の薬の二つを売却すると発表しました。 同社のceoであるウィリアム-ハイデンが辞任する計画を発表した声明の中で、ハイデンは、マケナの将来の収益についてのあいまいさは、”有望なパイプラインと、これら二つの新製品をサポートするために必要な医師と消費者のマーケティングの両方に投資することを困難にしている”と述べている。,”
アメリカ産科医と婦人科医の大学は、それが問題を監視し続けると述べているが、その間に医師にその指導を変更していません。 マケナは、過去に時期尚早に出産した多くの妊婦のためのケアの標準であり続けています。
医師が市場からMakenaを撤退するFDAの決定のために待機するように、多くはMakenaが消えた場合、彼らは再び配合に変わることを示唆しています。,
しかし、多くの撤回された薬物は、安全性または有効性の失敗のために配合されない可能性のある薬物の連邦リストに追加され、Makenaが撤回された場合、17Pもそのリストに追加される可能性がある。
その決定はまた、配合に関する専門家の別のパネルの勧告を受けた後、FDAによって行われるだろう、ジェレミー-カーン、FDAの広報担当者は述べています。
博士, キンバリー-ヒッキー、ベセスダ、メリーランド州のウォルター-リード国立軍事医療センターで母体胎児医学のチーフ、および撤回されるMakenaに投票したFDAパネルのメンバーは、薬が市場から引き出された場合でも、産科医は、その有効成分のどのようなバージョンが販売のために残っている探し出すだろうと述べました。
“人々はそれを見つけることができるところはどこでもプロゲステロンを探します”と彼女はホルモン17Pの模倣を参照して、パネルの会議中に言 “彼らはただ”私はあなたを扱うつもりはない”と言うつもりはありません。'”