FDAの職員は、発作性夜間ヘモグロビン（PNH）、まれで生命を脅かす血液疾患を有する成人の治療のためのravulizumab（Ultomiris、Alexion）注射を承認した、プレスリリースによると。
PNH、まれな後天性障害は、溶血と呼ばれる赤血球の破裂または破壊につながります。, この疾患の患者は、赤血球が早期に破壊される突然の繰り返しのエピソードを経験し、重度の貧血、重度の疲労、息切れ、暗い色の尿の断続的なエピソード、腎臓病、または再発性pain痛などの症状をもたらす。 Alexionによると、慢性溶血は壊滅的であり、重要な器官に損傷を与え、早すぎる死を引き起こす可能性があります。
溶血を防ぐ長時間作用型補体阻害剤であるラブリズマブは、新規製剤を使用して、以前に承認された治療法で8週ごとに対して2週ごとに治療,
“UltomirisはPNH患者のための魅力的な新しい治療法です”と、南カリフォルニア大学のKeck School of Medicineの准教授であるIlene Weitz氏は声明で述べています。 “それはSolirisによって確立される効力および安全のための高い棒に会い、4倍のより長い投薬間隔を有する。 私はあなたがPNHのような壊滅的な病気を治療するときに重要である中断することなくSolirisからUltomirisに移行する患者の陽性データに特に満足しています。 これは私に患者が療法を転換することを推薦することの信任を与える。,”
承認は、補体阻害剤-ナイーブであったか、安定したエクリズマブ（Soliris）にされていた人の合計441患者を含む2相3研究からのデータに基づいています。
最初の試験には、以前にPNHの治療を受けていなかった246人の患者が含まれていました。 患者は、現在の標準治療であるravulizumabまたはeculizumabのいずれかを受けました。 この研究では、溶血および輸血の回避を含む措置に基づいて、ラブリズマブはエクリズマブによる治療よりも劣っていないことが示された。,
さらに、ラブリズマブは、PNH患者195人を対象とした試験で、少なくとも6ヶ月前にエクリズマブで治療された後、臨床的に安定していた。 この試験はまた、ラブリズマブがエクリズマブに対して非劣性を示すことを示した。
一般的に報告されている副作用には、頭痛および上気道感染症が含まれる。 FDAはまた、他の全身感染を有する患者に投与する際には注意を払うように医療提供者に助言する。, ラブリズマブには、生命を脅かす髄膜炎菌感染および敗血症のリスクについて、医療専門家および患者に助言するための箱入りの警告も含まれてい
ラブリズマブは以前、FDAによって優先レビューとオーファンドラッグ指定を与えられていました。
この記事は、もともとで公開されましたSpecialtyPharmacyTimes.com.
FDAは、まれな、生命を脅かす血液疾患を有する成人患者のための新しい治療を承認します。 FDAのウェブサイト。 https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel=0″。 アクセスDecember21,2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.