az FDA tisztviselői jóváhagyták a ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injekciót paroxizmális éjszakai hemoglobinurában (PNH) szenvedő felnőttek kezelésére, egy ritka és életveszélyes vérbetegségben, egy sajtóközlemény szerint.
a PNH, egy ritka szerzett rendellenesség, a vörösvértestek hemolízisnek nevezett szakadásához vagy megsemmisítéséhez vezet., A betegségben szenvedő betegek hirtelen, ismétlődő epizódokat tapasztalnak, amikor a vörösvértestek idő előtt elpusztulnak, ami olyan tüneteket eredményez, mint a súlyos vérszegénység, mély fáradtság, légszomj, sötét színű vizelet időszakos epizódjai, vesebetegség vagy visszatérő fájdalom. A krónikus hemolízis pusztító hatású lehet, ami károsíthatja a létfontosságú szerveket, és idő előtti halált okozhat Alexion szerint.
A Ravulizumab, egy hosszú hatású KOMPLEMENT inhibitor, amely megakadályozza a hemolízist, egy új készítményt alkalmaz, amely lehetővé teszi a kezelést 8 hetente, szemben a korábban jóváhagyott terápiákkal végzett 2 hetente.,
“Az Ultomiris egy kényszerítő új terápia a PNH-ben szenvedő betegek számára” – mondta Ilene Weitz, MD, a Dél-Kaliforniai Egyetem Keck Orvostudományi Iskolájának docense. “Megfelelt a Soliris által megállapított hatékonysági és biztonságossági magas sávnak, és 4-szer hosszabb adagolási intervallummal rendelkezik. Különösen örülök a pozitív adatoknak azoknál a betegeknél, akik megszakítás nélkül áttérnek a Soliris-ről az Ultomiris-re, ami kritikus, ha olyan pusztító betegséget kezel, mint a PNH. Ez bizalmat ad nekem abban, hogy a betegek terápiát váltsanak.,”
a jóváhagyás 2 fázis 3 vizsgálat adatain alapul, amelyekben összesen 441 olyan beteg vett részt, akik KOMPLEMENT inhibitor-naivak voltak, vagy akik stabil ekulizumabot (Soliris) kaptak.
az első vizsgálatban 246 olyan beteg vett részt, akiket korábban nem kezeltek PNH-val. A betegek vagy ravulizumabot vagy ekulizumabot kaptak, ami a jelenlegi standard ellátás. A vizsgálat kimutatta, hogy a ravulizumab nem volt rosszabb, mint az ekulizumab-kezelés, olyan intézkedések alapján, mint a hemolízis és a transzfúzió elkerülése.,
ezenkívül a ravulizumabot 195, klinikailag stabil PNH-ban szenvedő beteg bevonásával végzett vizsgálatban tanulmányozták, miután legalább 6 hónappal korábban eculizumabbal kezelték. Ez a vizsgálat azt is kimutatta, hogy a ravulizumab nem rosszabb az ekulizumabbal szemben.
A gyakran jelentett mellékhatások közé tartozik a fejfájás és a felső légúti fertőzés. Az FDA azt is tanácsolja az egészségügyi szolgáltatóknak, hogy óvatosan alkalmazzák, ha bármilyen más szisztémás fertőzésben szenvedő betegnek adják be., A Ravulizumab tartalmaz egy dobozos figyelmeztetést is, amely tájékoztatja az egészségügyi szakembereket és a betegeket az életveszélyes meningococcus fertőzések és szepszis kockázatáról.
A Ravulizumabot korábban az FDA elsőbbségi felülvizsgálatnak és árva gyógyszermegjelölésnek ítélte.
Ez a cikk eredetileg megjelent SpecialtyPharmacyTimes.com.
az FDA jóváhagyja az új kezelést ritka, életveszélyes vérbetegségben szenvedő felnőtt betegek számára . FDA honlapján. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel = 0″ . Hozzáférés 2018.December 21-Én.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.