Les responsables de la FDA ont approuvé l’injection de ravulizumab (Ultomiris, Alexion) pour le traitement des adultes atteints d’hémoglobinura nocturne paroxystique (PNH), une maladie sanguine rare et potentiellement mortelle, selon un communiqué de presse.
L’HPN, un trouble acquis rare, entraîne la rupture ou la destruction des globules rouges appelée hémolyse., Les Patients atteints de la maladie éprouvent des épisodes soudains et récurrents où les globules rouges sont prématurément détruits, ce qui entraîne des symptômes tels qu’une anémie sévère, une fatigue profonde, un essoufflement, des épisodes intermittents d’urine de couleur foncée, une maladie rénale ou une douleur récurrente. L’hémolyse chronique peut être dévastatrice, avec le potentiel d’endommager les organes vitaux et de provoquer une mort prématurée, selon Alexion.
Ravulizumab, un inhibiteur du complément à action prolongée qui empêche l’hémolyse, utilise une nouvelle formulation pour permettre un traitement toutes les 8 semaines contre toutes les 2 semaines avec des thérapies précédemment approuvées.,
« Ultomiris est une nouvelle thérapie convaincante pour les patients atteints D’HPN », a déclaré dans un communiqué Ilene Weitz, MD, professeur agrégé à la Keck School of Medicine de l’Université de Californie du Sud. « Il a atteint la barre élevée d’efficacité et de sécurité établie par Soliris et a un intervalle de dosage 4 fois plus long. Je suis particulièrement satisfait des données positives chez les patients qui passent de Soliris à Ultomiris sans interruption, ce qui est essentiel lorsque vous traitez une maladie dévastatrice comme L’HPN. Cela me donne confiance en recommandant aux patients de changer de traitement., »
L’approbation est basée sur les données de 2 études de phase 3, qui ont inclus un total de 441 patients qui étaient naïfs d’inhibiteurs du complément ou qui avaient été sous eculizumab stable (Soliris).
Le premier essai a inclus 246 patients qui n’avaient pas été traités auparavant pour L’HPN. Les Patients ont reçu du ravulizumab ou de l’eculizumab, la norme de soins actuelle. L’étude a montré que le ravulizumab n’était pas inférieur au traitement par l’eculizumab, sur la base de mesures comprenant l’hémolyse et l’évitement de la transfusion.,
En outre, le ravulizumab a été étudié dans un essai portant sur 195 patients atteints d’HPN qui étaient cliniquement stables après avoir été traités par l’eculizumab pendant au moins 6 mois auparavant. Cet essai a également montré que le ravulizumab démontrait une non-infériorité par rapport à l’eculizumab.
Les effets indésirables fréquemment rapportés comprennent des maux de tête et une infection des voies respiratoires supérieures. La FDA conseille également aux fournisseurs de soins de santé de faire preuve de prudence lors de l’administration à des patients atteints d’une autre infection systémique., Le Ravulizumab comprend également un avertissement en boîte pour informer les professionnels de la santé et les patients du risque d’infections à méningocoque et de septicémie potentiellement mortelles.
Le Ravulizumab a déjà reçu un examen prioritaire et des désignations de médicaments orphelins par la FDA.
Cet article a été initialement publié à SpecialtyPharmacyTimes.com.
LA FDA approuve un nouveau traitement pour les patients adultes atteints d’une maladie du sang rare et potentiellement mortelle. La FDA site web. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel=0″ . Consulté Le 21 Décembre 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.