Les médecins craignent que le seul médicament approuvé pour prévenir les naissances prématurées, la principale cause de mortalité infantile et d’invalidité, ,
le médicament, vendu sous la marque Makena, est dans les limbes depuis octobre, lorsqu’un groupe d’experts convoqué par la Food and Drug Administration a examiné les preuves accumulées et a conclu que Makena n’est pas efficace pour prévenir les naissances prématurées.
lors d’un vote serré, le Comité a recommandé à la FDA de retirer son approbation et de retirer le médicament du marché.
Cette recommandation a suscité un vif débat au sein de la communauté des soins de santé., Les médecins sont déchirés entre deux études cliniques du médicament qui ont eu des résultats différents: un essai plus ancien de patients américains à haut risque d’avoir un accouchement prématuré a montré que L’ingrédient actif de Makena semblait être efficace. Mais, plus récemment, un essai plus vaste de patients internationaux à faible risque-une étude menée par le fabricant du médicament après la demande de la FDA — a suggéré que le médicament ne fonctionnait pas.,
compliquer les choses est la possibilité que même si la FDA décide de laisser Makena rester à vendre, ou permet aux pharmacies de créer leurs propres versions du médicament pour l’utilisation, les assureurs pourraient bien refuser de payer.
Les assureurs ne sont généralement pas tenus de couvrir les médicaments simplement parce que la FDA les approuve. Et Cathryn Donaldson, porte-parole des régimes D’assurance maladie américains, a déclaré que L’AHIP était convaincue par le procès plus vaste et plus récent. « Maintenant, il est clair qu’il n’est pas efficace”, dit-elle.
cela met la FDA dans une impasse.,
de nombreux obstétriciens en exercice prescrivent une certaine forme de médicament comme traitement standard depuis environ 2003, lorsque l’essai clinique plus petit — une étude des National Institutes of Health — a montré que l’hormone synthétique 17-Hydroxyprogestérone caproate, ou « 17P”, était efficace pour prévenir l’accouchement prématuré chez les femmes ayant des antécédents de travail prématuré.
en 2011, sentant une opportunité de marché, un fabricant de médicaments a sauté pour offrir Makena — la seule version de marque approuvée par la FDA du 17P.
Depuis, Makena a effectivement acculé le marché., Et si la FDA se conforme à la recommandation de son comité consultatif d’Ordonner Makena hors du marché, l’action pourrait supprimer toutes les options pour traiter le travail prématuré. Selon la loi, si la FDA retire son approbation pour Makena, les versions génériques de 17P doivent également être retirées, et la FDA pourrait décider d’arrêter également les pharmacies spécialisées de composer L’ingrédient actif de Makena.
c’est pourquoi sept des 16 membres du panel de la FDA ont fait valoir que le retrait de L’approbation de la FDA de Makena pourrait faire plus de dégâts que de simplement laisser un médicament sur le marché qui peut, ou peut ne pas, fonctionner.,
couper tout accès au médicament, Qu’il s’agisse de Makena ou de ses versions composées, serait « une grande catastrophe”, en particulier pour les femmes des communautés défavorisées qui courent un risque plus élevé d’accouchement prématuré, a déclaré le Dr George Saade, directeur de la médecine maternelle et fœtale et chef de l’obstétrique à la branche médicale de
« Ce n’est pas comme, Oh, ils vont être beaux. Non, ils ne le sont pas », a-t-il déclaré.,
(Saade, qui a présidé des comités attribuant des subventions de recherche du fabricant de Makena et siégé au Comité de publication pour le plus récent essai, a été remboursé et payé environ 4 450 $en relation avec le médicament depuis 2014, selon la base de données « Dollars for Docs” de ProPublica. Environ 5 800 médecins ont reçu de l’argent lié à Makena, totalisant environ 498 000 during pendant cette période, indique la base de données.)
Si Makena reste sur le marché, les médecins et les assureurs seront laissés à marchander sur la prescription d’un médicament qui peut coûter en moyenne plus de 10 000 $par grossesse., Si la FDA bloque d’Autres ventes, un traitement sur lequel de nombreux médecins et patients comptent disparaîtra du jour au lendemain.
donner le meilleur départ aux nourrissons
Les bébés nés prématurément peuvent avoir des problèmes de respiration ou de digestion des aliments ou avoir des saignements dans leur cerveau, entre autres risques potentiellement mortels. Certains des enfants qui survivent sont aux prises avec des incapacités permanentes. Leur donner quelques jours ou semaines supplémentaires dans l’utérus peut être transformateur.,
Il a donc été considéré comme une percée majeure lorsque le NIH a publié les résultats de son étude en 2003, montrant que le 17P était efficace pour empêcher l’accouchement avant 37 semaines de gestation pour de nombreuses femmes qui avaient déjà eu une naissance prématurée et portaient un seul bébé.
Cet essai clinique, qui a étudié plus de 450 femmes aux États — Unis, a montré qu’environ 37% des participantes qui ont reçu 17P avaient accouché avant 37 semaines-contre environ 55% des participantes qui ont reçu le placebo. Les chercheurs n’ont trouvé aucun problème majeur de sécurité.,
le médicament semblait si clairement efficace que les chercheurs ont mis fin à l’étude tôt. Et L’American College of Obstetricians and Gynecologists a recommandé que toutes les femmes enceintes qui correspondent à ces critères reçoivent 17P.
« le seul problème était que personne n’y parvenait”, a déclaré le Dr Alan Peaceman, chef de la médecine maternelle et fœtale à la Feinberg School of Medicine de L’Université Northwestern et chercheur sur l’étude de 2003.,
ainsi, pendant plus d’une décennie, les pharmacies de composition — les pharmacies spécialisées qui fabriquent généralement des médicaments sur ordonnance pour les patients souffrant d’allergies ou d’autres conditions — ont créé des injections bon marché de 17P pour les femmes enceintes.
à l’époque, une dose hebdomadaire du médicament composé coûtait entre 10 et 20$. Pour la même dose, Makena, la version de marque qui a émergé en 2011 et acculé le marché, coûtait environ 1 500 from dès le départ.,
en 2017, une étude du coût du médicament réalisée par des chercheurs de L’Université Harvard n’a trouvé aucune différence notable entre les résultats des femmes qui ont pris Makena et ceux des femmes qui ont pris du 17P composé — même si le coût moyen par grossesse de Makena était de 10 711 $de plus que celui du 17P.
comment Makena a acculé le marché
en moins de 10 ans, les fabricants de Makena ont poussé ses concurrents, en particulier les pharmacies de composition à faible coût, hors du marché.
Beaucoup de femmes à risque d’accouchement prématuré, et les bébés qu’ils ont, sont sur Medicaid. Les installations de mélange peuvent être difficiles à trouver., Le médicament a été rendu inaccessible à de nombreuses femmes qui, selon les médecins, en avaient le plus besoin.
lorsque Makena est arrivé pour la première fois, les médecins, les défenseurs et, finalement, les membres du Congrès se sont opposés à son prix élevé. Les assureurs, y compris les programmes gouvernementaux comme Medicaid, ont refusé de le couvrir.
à L’époque, le fabricant de Makena avait du mal à rivaliser avec le 17P moins cher et composé., En 2012, elle a poursuivi la FDA dans une tentative infructueuse d’arrêter la composition — gagnant du terrain plus tard cette année-là lorsqu’une épidémie de méningite causée par un médicament composé différent a attiré l’attention du gouvernement fédéral sur les pharmacies spécialisées.
en 2014, le fabricant a fait faillite et a vendu Makena à AMAG Pharmaceuticals, qui détient aujourd’hui le médicament.
mais la composition de 17P a continué jusqu’en 2016, Lorsque la FDA a approuvé une version sans conservateur de Makena et, ce faisant, a donné à AMAG Pharmaceuticals le droit exclusif de fabriquer le médicament, mettant fin à la composition de 17P.,
dans un communiqué de presse notant sa victoire, AMAG a déclaré à l’époque qu’environ 38% des patients prenaient du 17P composé au lieu de Makena.
« en fin de compte, nous nous sommes sentis poussés à prescrire le Makena parce qu’il était approuvé PAR LA FDA”, a déclaré Peaceman. « Et surtout dans les grands systèmes, vous êtes découragé d’utiliser des médicaments non approuvés par la FDA lorsqu’il existe un médicament approuvé PAR LA FDA., »
un deuxième essai clinique brouille les eaux
pendant des années, les résultats de L’étude 2003 du NIH ont rassuré de nombreux médecins, assureurs, responsables de la santé et patients: 17P, l’ingrédient actif de Makena, avait été prouvé pour prévenir les naissances prématurées.
lorsque le fabricant original de Makena a demandé l’approbation de la FDA, il a cité les résultats des NIH pour garantir l’innocuité et l’efficacité du médicament., Mais alors que la FDA lui a accordé l’autorisation de commercialiser Makena, l’agence a également ordonné à la société de mener son propre essai pour confirmer qu’il était sûr et efficace, mais avec des exigences plus strictes: entre autres choses, la société devrait prouver que le médicament était efficace pour prévenir les naissances prématurées avant 35 semaines, plutôt que 37.
près d’une décennie plus tard, AMAG a publié les résultats tant attendus de cette étude scientifique de neuf ans: bien que la société n’ait également révélé aucun problème majeur de sécurité, les chercheurs ont déclaré l’automne dernier qu’ils ne pouvaient pas prouver que Makena était efficace pour prévenir les naissances prématurées.,
avec plus de 1 700 femmes participantes, L’étude D’AMAG était beaucoup plus vaste que celle des NIH. mais les critiques ont déclaré que, pour un essai clinique destiné à prouver si Makena fonctionne pour les femmes américaines à haut risque d’accouchement prématuré, L’essai D’AMAG était profondément imparfait.
d’une part, 35% des participants à L’essai des NIH avaient connu une naissance prématurée plus d’une fois, ce qui les exposait à un risque plus élevé, contre seulement 15% dans L’essai D’AMAG.
En outre, la majorité des participants à L’essai des NIH — environ 59% — étaient noirs, tandis que la grande majorité dans L’essai D’AMAG — environ 89% — étaient blancs., Selon les Centers for Disease Control and Prevention, les naissances prématurées sont plus fréquentes chez les bébés nés de mères noires.
AMAG a déclaré à la FDA qu’elle avait eu du mal à inscrire suffisamment de femmes répondant à ses critères aux États — Unis-car si une femme prenait déjà du 17P, en général, elle n’était pas éligible à l’étude. Et parce que le médicament était déjà considéré comme la norme de soins, beaucoup de femmes américaines le prenaient.,
au lieu de cela, 61% des femmes impliquées dans l’essai venaient de Russie et D’Ukraine — des pays dont la démographie est particulièrement différente de celle des États-Unis. Les Patients des États-Unis ne représentaient que 23% des participants à l’étude.
dans l’attente d’un Verdict Final
basé en grande partie sur les conclusions de L’AMAG, le groupe d’experts de la FDA a recommandé en octobre, dans un vote 9-7, que la FDA retire son approbation de Makena. Les sept membres dissidents ont recommandé de garder le médicament sur le marché tout en menant une étude plus approfondie.,
Jusqu’à présent, en attendant une décision finale de la FDA, Makena est toujours sur le marché. La FDA n’a pas à accepter les recommandations de ses groupes d’experts, bien qu’elle le fasse généralement. Amanda Turney, porte-parole de L’agence, a déclaré qu’il n’y avait pas de calendrier établi pour le moment où la FDA annoncera si elle retirera son approbation de Makena.
mais la volte-face du groupe d’experts sur l’utilité du médicament a laissé toutes les parties essayer de comprendre leurs prochaines étapes.
Sur Janv., 9, AMAG a annoncé qu’en raison de” l’incertitude » sur Makena, il se départirait de deux de ses autres médicaments, dont un qui a été approuvé par la FDA l’été dernier. Dans une déclaration dans laquelle le fabricant de médicaments a également annoncé son intention de démissionner, William Heiden, Heiden a déclaré que l’ambiguïté sur les revenus futurs de Makena « rend difficile d’investir à la fois dans notre pipeline prometteur et dans le marketing des médecins et des consommateurs requis pour soutenir ces deux nouveaux produits., »
L’American College of Obstetricians and Gynecologists a déclaré qu’il continuerait à surveiller le problème, mais n’a pas changé ses directives aux médecins entre-temps. Makena reste la norme de soins pour de nombreuses femmes enceintes qui ont accouché prématurément dans le passé.
alors que les médecins se tiennent prêts à la décision de la FDA de retirer Makena du marché, beaucoup ont suggéré qu’ils se tourneraient à nouveau vers la composition si Makena disparaissait.,
cependant, de nombreux médicaments retirés sont ajoutés à une liste fédérale de médicaments qui peuvent ne pas être composés en raison de défaillances d’innocuité ou d’efficacité — et si Makena est retiré, 17P pourrait également se retrouver sur cette liste.
cette décision serait également prise par la FDA, après avoir reçu la recommandation d’un autre groupe d’experts sur la composition, a déclaré Jeremy Kahn, un porte-parole de la FDA.
le Dr, Kimberly Hickey, chef de la médecine maternelle et fœtale au Walter Reed National Military Medical Center à Bethesda, Maryland, et membre du panel de la FDA qui a voté pour le retrait de Makena, a déclaré que même si le médicament est retiré du marché, les obstétriciens chercheront quelle que soit la version de son ingrédient actif restant à vendre.
« Les gens vont chercher de la progestérone partout où ils peuvent La trouver”, a-t-elle déclaré lors de la réunion du groupe, se référant aux imitations de l’hormone 17P. « Ils ne vont pas seulement dire: » Je ne vais pas vous traiter.’”