Virkamiesten kanssa FDA on hyväksynyt ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injektio hoitoon aikuisille, joilla on kohtauksittainen yöllinen hemoglobinura (PNH), harvinainen ja hengenvaarallinen veren tauti, mukaan lehdistötiedotteen.
PNH, harvinainen hankittu häiriö, johtaa repeämä tai tuhoaminen punasoluja kutsutaan hemolyysin., Potilaille, joilla tauti kokea äkillinen, toistuva jaksot, jossa punasolut ovat tuhoutuneet ennenaikaisesti, mikä johtaa oireita, kuten vakava anemia, syvä väsymys, hengenahdistus, ajoittainen jaksot tumma virtsa, munuaisten taudin, tai toistuva kipu. Krooninen hemolyysi voi Alexionin mukaan olla tuhoisa, sillä se voi vaurioittaa elintärkeitä elimiä ja aiheuttaa ennenaikaisen kuoleman.
Ravulizumab, pitkävaikutteinen täydentää estäjä, joka estää hemolyysiä, käyttää uusi muotoilu, jotta hoitoa 8 viikon välein vs. 2 viikon välein, kun aiemmin hyväksytty hoitoja.,
”Ultomiris on pakottavia uusi hoito PNH” Ilene Weitz, MD, associate professor Keck School of Medicine, University of Southern California, sanoi lausunnossaan. ”Se on saavuttanut Solirisin vahvistaman korkean tehon ja turvallisuuden baarin ja sen annosväli on 4 kertaa pidempi. Olen erityisen iloinen, positiivinen tiedot potilailla siirtymässä Solirista Ultomiris keskeytyksettä, joka on kriittinen, kun hoitoon on tuhoisa sairaus, kuten PNH. Tämä antaa minulle luottamusta suositella, että potilaat vaihtaa hoitoa.,”
hyväksyntä perustuu tietoihin 2 vaiheen 3 tutkimuksissa, joissa oli mukana yhteensä 441 potilasta, jotka olivat komplementin estäjä, jotka eivät olleet saaneet tai jotka olivat olleet vakaat ekulitsumabi (Soliris).
ensimmäisessä tutkimuksessa oli mukana 246 potilasta, jotka eivät olleet aiemmin saaneet PNH-hoitoa. Potilaat saivat joko ravulitsumabia tai ekulitsumabia, joka on nykyinen tavanomainen hoito. Tutkimus osoitti, että ravulitsumabi ei ollut huonompi kuin ekulitsumabi, joka perustui toimenpiteisiin, kuten hemolyysiin ja verensiirron välttämiseen.,
Lisäksi, ravulizumab tutkittiin trial 195 PNH, jotka olivat kliinisesti vakaa sen jälkeen kun käsitelty ekulitsumabi vähintään 6 kuukautta ennen. Tämä tutkimus osoitti myös, että ravulitsumabi ei ollut huonompi kuin ekulitsumabi.
yleisesti raportoituja haittavaikutuksia ovat päänsärky ja ylähengitystieinfektio. FDA neuvoo myös terveydenhuollon tarjoajia käyttämään varovaisuutta annettaessa potilaille, joilla on jokin muu systeeminen infektio., Ravulitsumabi sisältää myös laatikollisen varoituksen, jossa neuvotaan terveydenhuollon ammattilaisia ja potilaita hengenvaarallisten meningokokki-infektioiden ja sepsiksen riskistä.
Ravulitsumabi sai aiemmin FDA: lta priority review-ja orphan drug-nimitykset.
Tämä artikkeli on alun perin julkaistu osoitteessa SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA hyväksyy uuden hoitoon aikuisille potilaille, joilla on harvinainen, hengenvaarallinen veren tauti . FDA: n verkkosivut. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel=0″ . Käytetty 21. Joulukuuta 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.