Los funcionarios de la FDA han aprobado la inyección de ravulizumab (Ultomiris, Alexion) para el tratamiento de adultos con hemoglobinura paroxística nocturna (HPN), una enfermedad sanguínea rara y potencialmente mortal, según un comunicado de prensa.HPN, un trastorno adquirido poco común, conduce a la ruptura o destrucción de los glóbulos rojos llamados hemólisis., Los pacientes con la enfermedad experimentan episodios repentinos y recurrentes donde los glóbulos rojos se destruyen prematuramente, lo que resulta en síntomas como anemia severa, fatiga profunda, dificultad para respirar, episodios intermitentes de orina de color oscuro, enfermedad renal o dolor recurrente. La hemólisis crónica puede ser devastadora, con el potencial de dañar órganos vitales y causar la muerte prematura, según Alexion.Ravulizumab, un inhibidor del complemento de acción prolongada que previene la hemólisis, utiliza una nueva formulación para permitir el tratamiento cada 8 semanas frente a cada 2 semanas con terapias previamente aprobadas., «Ultomiris es una nueva terapia convincente para pacientes con HPN», dijo en un comunicado Ilene Weitz, MD, profesora asociada de la Escuela de Medicina Keck de la Universidad Del Sur de California. «Ha alcanzado el alto nivel de eficacia y seguridad establecido por Soliris y tiene un intervalo de dosificación 4 veces más largo. Estoy particularmente satisfecho por los datos positivos en pacientes que pasan de Soliris a Ultomiris sin interrupción, lo cual es crítico cuando se trata una enfermedad devastadora como la HPN. Esto me da confianza para recomendar que los pacientes cambien de terapia.,»la aprobación se basa en datos de 2 estudios de fase 3, que incluyeron un total de 441 pacientes que no habían recibido tratamiento previo con inhibidores del complemento o que habían estado en tratamiento estable con eculizumab (Soliris).
el primer ensayo incluyó 246 pacientes que previamente no habían sido tratados por HPN. Los pacientes recibieron ravulizumab o eculizumab, el tratamiento estándar actual. El estudio demostró que ravulizumab no era inferior al tratamiento con eculizumab, basándose en medidas que incluían hemólisis y evitar la transfusión., además, ravulizumab se estudió en un ensayo de 195 pacientes con HPN que se encontraban clínicamente estables después de haber sido tratados con eculizumab durante al menos 6 meses antes. Este ensayo también mostró que ravulizumab demostró no inferioridad a eculizumab.los efectos adversos comúnmente reportados incluyen dolor de cabeza e infección respiratoria superior. La FDA también aconseja a los proveedores de atención médica que tengan precaución al administrar a pacientes con cualquier otra infección sistémica., Ravulizumab también incluye una caja de advertencia para aconsejar a los profesionales de la salud y a los pacientes sobre el riesgo de infecciones meningocócicas y sepsis potencialmente mortales.anteriormente, la FDA le otorgó a Ravulizumab una revisión prioritaria y designaciones de medicamentos huérfanos.
este artículo fue publicado originalmente en SpecialtyPharmacyTimes.com.
LA FDA aprueba un nuevo tratamiento para pacientes adultos con enfermedades sanguíneas raras y potencialmente mortales . Sitio web de la FDA. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″?rel = 0″ . Consultado El 21 De Diciembre De 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.