Læger frygter, at det eneste stof der er godkendt til at forhindre, preterm fødsel, landets førende årsag til børnedødelighed og handicap, vil ikke længere være til rådighed for vordende mødre.,
lægemidlet, der sælges under mærket Makena, har været i limbo siden oktober, da et ekspertpanel indkaldt af Food and Drug Administration gennemgik det akkumulerede bevis og konkluderede, at Makena ikke er effektivt til at forhindre for tidlig fødsel.
i en tæt afstemning anbefalede panelet FDA at trække godkendelsen tilbage og trække stoffet ud af markedet.denne anbefaling har givet anledning til en hård debat inden for sundhedsvæsenet., Læger er revet mellem to kliniske undersøgelser af lægemidlet, der havde forskellige resultater: et ældre forsøg med amerikanske patienter med høj risiko for at få en for tidlig fødsel viste, at Makenas aktive ingrediens syntes at være effektiv. Men for nylig foreslog en større undersøgelse af internationale patienter med lavere risiko-en undersøgelse foretaget af lægemidlets producent efter FDA ‘ s anmodning — at medicinen ikke fungerede.,komplicerende forhold er muligheden for, at selv om FDA beslutter at lade Makena forblive til salg eller tillader apoteker at oprette deres egne versioner af stoffet til brug, kan forsikringsselskaberne godt nægte at betale.
forsikringsselskaber er generelt ikke forpligtet til at dække narkotika, bare fordi FDA godkender dem. Og Cathryn Donaldson, en talsmand for Amerikas sygesikringsplaner, sagde AHIP er overbevist af den større, nyere retssag. “Nu er det klart, at det ikke er effektivt,” sagde hun.dette sætter FDA i et bind.,
Mange praktiserende fødselslæger har været ordinering eller anden form for narkotika som standard-behandling, da omkring 2003, hvor de mindre klinisk forsøg — en National Institutes of Health study — viste, at de syntetiske hormon 17-hydroxyprogesterone caproate, eller “17P,” var effektiv i at forebygge preterm delivery hos kvinder med en historie af preterm fødsel.
I 2011, sensing, en mulighed på markedet, et lægemiddel producent sprang i for at tilbyde Makena — den eneste mærkevarer, FDA-godkendte version af 17P.
Makena har siden effektivt hjørner marked., Og hvis FDA overholder anbefalingen fra sit Rådgivende panel om at bestille Makena fra markedet, kan handlingen fjerne alle muligheder for behandling af for tidligt arbejde. Ved lov, hvis FDA trækker sin godkendelse til Makena, generiske versioner af 17P skal være trukket for, og FDA vil kunne beslutte, at også stoppe med speciale apoteker fra compounding Makena aktive ingrediens.derfor har syv af de 16 medlemmer af FDA-panelet hævdet, at fjernelse af Makenas FDA-godkendelse kunne gøre mere skade end blot at efterlade et lægemiddel på markedet, der måske eller måske ikke virker.,
afskære alle adgang til stoffet, uanset om det er Makena eller dets forværres versioner, ville være “en stor katastrofe,” især for kvinder i ugunstigt stillede lokalsamfund, der er på et højere risiko for preterm fødsel, sagde Dr. George Saade, direktør for maternal-fetal medicine og chef for obstetrik ved University of Texas Medical Branch ved Galveston.
“det er ikke ligesom, Åh, de kommer til at være fint. Nej, det er de ikke,” sagde han.,
(Saade, der har ledet paneler tildeling af forsknings-tilskud fra Makena producenten og serveres på offentliggørelse udvalget for den seneste retssag, er blevet tilbagebetalt, og betalt omkring $4,450 i forbindelse med det stof, da 2014, ifølge ProPublica er “Dollars for Docs” database. Cirka 5.800 læger har modtaget penge relateret til Makena, i alt omkring $498,000 i løbet af den tid, viser databasen.)
Hvis Makena forbliver på markedet, vil læger og forsikringsselskaber blive overladt til at prale med at ordinere et lægemiddel, der i gennemsnit kan koste mere end $10.000 pr., Hvis FDA blokerer for yderligere salg, forsvinder en behandling, som mange læger og patienter er afhængige af, natten over.
at Give Spædbørn Deres Bedste Start
Babyer født for tidligt, kan have problemer med at trække vejret eller at fordøje mad, eller opleve blødning i hjernen, blandt andre livstruende risici. Nogle af de børn, der overlever kamp med livslang handicap. At give dem et ekstra par dage eller uger i livmoderen kan være transformativ.,
Så det blev betragtet som et stort gennembrud, da NIH frigivet resultaterne af sin undersøgelse i 2003, der viser 17P var effektiv til at forebygge levering før 37 uger af drægtighedsperioden for mange kvinder, der tidligere havde oplevet preterm fødsel og var udstyret med en enkelt baby.
Det kliniske forsøg, som har studeret mere end 450 kvinder i Usa, viste, at omkring 37% af deltagerne, der modtog 17P havde givet fødsel før 37 uger — kontrast med omkring 55% af deltagerne, der modtog placebo. Forskere fandt ingen større sikkerhedsproblemer.,
stoffet syntes så klart effektivt, at forskere sluttede undersøgelsen tidligt. Og American College of Obstetrikere og Gynækologer anbefaler, at alle gravide kvinder, som passer på, at kriterier gives 17P.
“Det eneste problem var, for det var der ingen, der gør det,” sagde Dr. Alan Peaceman, chief of maternal-fetal medicine ved Northwestern University ‘ s Feinberg School of Medicine, og en forsker på undersøgelsen fra 2003.,
i mere end et årti sammensatte apoteker — specialapoteker, der typisk fremstiller receptpligtige lægemidler til patienter, der har allergi eller andre tilstande — skabte billige injektioner af 17P til brug af gravide kvinder.
på det tidspunkt kostede en ugentlig dosis af det sammensatte lægemiddel omkring $10-$20. For den samme dosis kostede Makena, den brandede version, der opstod i 2011 og hjørnet markedet, omkring $1.500 fra get-go.,
I 2017, er en undersøgelse af lægemidlets pris, som forskere fra Harvard University har fundet nogen bemærkelsesværdig forskel mellem resultaterne af kvinder, der tog Makena og kvinder, der tog forværres 17P — selv om det betyder, pr-graviditet pris for Makena var $10,711 mere end 17P.
Hvordan Makena Hjørner Marked
I mindre end 10 år, skaberne af Makena skubbet sin konkurrence, især med lave omkostninger blanding apoteker, ud af markedet.
mange af de kvinder, der risikerer for tidlig fødsel, og de babyer, de har, er på Medicaid. Blanding faciliteter kan være svært at finde., Lægemidlet blev gjort utilgængeligt for mange af de kvinder, som lægerne troede havde brug for det mest.
da Makena først ankom, læger, fortalere og til sidst medlemmer af kongressen modsatte sig sin høje pris. Forsikringsselskaber, herunder offentlige programmer som Medicaid, nægtede at dække det.
på det tidspunkt kæmpede Makenas producent for at konkurrere med den billigere, sammensatte 17P., I 2012, det sagsøges FDA i et forgæves forsøg på at stoppe blanding — få nogle jorden senere på året, når en meningitis udbrud forårsaget af en anden sammensat stof trak føderal kontrol af speciale-apoteker.
i 2014 gik producenten konkurs og solgte Makena til AMAG Pharmaceuticals, som ejer lægemidlet i dag.
men sammensætning af 17P fortsatte indtil 2016, da FDA godkendte en konserveringsfri version af Makena og dermed gav AMAG Pharmaceuticals eneret til at fremstille lægemidlet, hvilket sluttede sammensætningen af 17P.,
i en pressemeddelelse, der noterede sig sin sejr, sagde AMAG på det tidspunkt, at omkring 38% af patienterne tog sammensat 17P i stedet for Makena.
“i sidste ende følte vi os presset til at ordinere Makena, fordi det var FDA-godkendt,” sagde Peaceman. “Og især i store systemer, er du afskrækket fra at bruge ikke-FDA-godkendte lægemidler, når der er en FDA-godkendt medicin til rådighed.,”
et andet klinisk forsøg Muddies farvandet
i årevis beroligede resultaterne af NIHs 2003-undersøgelse mange læger, forsikringsselskaber, sundhedsembedsmænd og patienter: 17P, Makenas aktive ingrediens, havde vist sig at forhindre for tidlig fødsel.
da Makenas oprindelige producent søgte FDA-godkendelse, citerede den NIHs resultater for at garantere lægemidlets sikkerhed og effektivitet., Men mens FDA givet det tilladelse til at markedsføre Makena, agenturet har også bestilt virksomheden til at gennemføre sin egen retssag for at bekræfte, at det var sikkert og effektivt, men med strengere krav: Blandt andre ting, selskabet ville have til at bevise, at lægemidlet var effektivt at forebygge preterm fødsel før 35 uger, i stedet for 37.næsten et årti senere frigav AMAG de længe ventede resultater af den ni-årige videnskabelige undersøgelse: selvom virksomheden heller ikke viste nogen større sikkerhedsproblemer, sagde forskere sidste efterår, at de ikke kunne bevise, at Makena er effektiv til at forhindre for tidlig fødsel.,men kritikere sagde, at for et klinisk forsøg, der i sidste ende havde til formål at bevise, om Makena arbejder for amerikanske kvinder med høj risiko for for tidlig fødsel, var amags forsøg dybt mangelfuld.
for det første havde 35% af deltagerne i NIH-forsøget oplevet for tidlig fødsel mere end .n gang, hvilket satte dem i højere risiko sammenlignet med kun 15% i amags forsøg.59% – var sorte, mens langt de fleste i amags forsøg — omkring 89% — var hvide., Ifølge Centers for Disease Control and Prevention er for tidlig fødsel mere almindelig blandt babyer født af sorte mødre.AMAG fortalte FDA, at det havde haft svært ved at tilmelde sig nok kvinder, der passer til dets kriterier i USA — fordi hvis en kvinde allerede tog 17P generelt, var hun ikke berettiget til undersøgelsen. Og fordi stoffet allerede blev betragtet som standard for pleje, tog mange amerikanske kvinder det.,
i stedet var 61% af de kvinder, der var involveret i retssagen, fra Rusland og Ukraine — lande, der især har forskellige demografier end USA ‘ s. Patienter fra USA udgjorde kun 23% af deltagerne i undersøgelsen.
afventer en endelig dom
baseret stort set på AMAG ‘s resultater, anbefalede FDA’ s ekspertpanel i Oktober i en 9-7 stemme, at FDA trækker sin godkendelse af Makena tilbage. De syv afvigende medlemmer anbefalede at holde stoffet på markedet, mens de gennemførte yderligere undersøgelser.,
indtil videre, i afventning af en endelig FDA-beslutning, er Makena stadig på markedet. FDA behøver ikke at acceptere anbefalingerne fra sine ekspertpaneler, selvom det typisk gør det. Amanda Turney, en talsmand for agenturet, sagde, at der ikke er nogen fastlagt tidslinje for, hvornår FDA vil meddele, om den vil trække sin godkendelse af Makena tilbage.
men om-face fra ekspertpanelet om stoffets anvendelighed har forladt alle sider forsøger at finde ud af deres næste skridt.
på Jan., 9, AMAG meddelte, at på grund af “usikkerhed” over Makena, ville det afhænde sig af to af sine andre stoffer, herunder en, der blev godkendt af FDA sidste sommer. I en erklæring, hvori drugmaker også annonceret planer for sin administrerende direktør, William Heiden, at trin ned, Heiden, blev citeret for at sige, at den uklarhed, om Makena s fremtidige indtægter “, gør det udfordrende at investere i både vores lovende pipeline og i læge-og forbruger markedsføring, der kræves for at støtte disse to nye produkter.,”
American College of Obstetricians and Gynecologists har sagt, at det vil fortsætte med at overvåge problemet, men har ikke ændret sin vejledning til læger i mellemtiden. Makena forbliver standarden for pleje for mange gravide kvinder, der har født for tidligt i fortiden.
da læger står ved for FDA ‘ s beslutning om at trække Makena tilbage fra markedet, har mange foreslået, at de vil vende sig til blanding igen, hvis Makena forsvinder.,
imidlertid tilføjes mange tilbagekaldte lægemidler til en føderal liste over stoffer, der muligvis ikke forværres på grund af fejl i sikkerhed eller effektivitet — og hvis Makena trækkes tilbage, kan 17P også ende på denne liste.denne beslutning ville også blive truffet af FDA efter at have modtaget anbefaling fra et andet panel af eksperter om sammensætning, sagde Jeremy Kahn, en FDA-talsmand.
Dr., Kimberly Hickey, chief of maternal-fetal medicine på Walter Reed National Military Medical Center i Bethesda, Maryland, og et medlem af FDA panel, der stemte for Makena at være trukket tilbage, sagde, at selv hvis lægemidlet er trukket tilbage fra markedet, fødselslæger vil søge ud af, hvad version af den aktive ingrediens er fortsat til salg.
“folk vil kigge efter progesteron, hvor de kan finde det,” sagde hun under panelets møde og henviste til hormonet 17P-efterligninger. “De vil ikke bare sige,” Jeg vil ikke behandle dig.’”