Embedsmænd med FDA har godkendt ravulizumab (Ultomiris, Alexion) injektion) til behandling af voksne med paroxysmal nocturnal hemoglobinura (PNH), en sjælden og livstruende blodsygdom, ifølge en pressemeddelelse.
PNH, en sjælden erhvervet lidelse, fører til brud eller ødelæggelse af røde blodlegemer kaldet hæmolyse., Patienter med sygdommen oplever pludselige, tilbagevendende episoder, hvor røde blodlegemer ødelægges for tidligt, hvilket resulterer i symptomer som svær anæmi, dyb træthed, åndenød, intermitterende episoder med mørkfarvet urin, nyresygdom eller tilbagevendende smerter. Kronisk hæmolyse kan være ødelæggende, med potentiale til at skade vitale organer og forårsage for tidlig død, ifølge Ale .ion.
Ravulizumab, en langtidsvirkende supplement-hæmmer, der forhindrer hæmolyse, bruger en ny formulering til at tillade behandling hver 8 uger versus hver 2 uger med tidligere godkendte behandlinger.,
“Ultomiris er en overbevisende ny behandling til patienter med PNH,” Ilene Weitz, MD, lektor ved Keck School of Medicine ved University of Southern California, sagde i en erklæring. “Det har opfyldt den høje bar for effektivitet og sikkerhed etableret af Soliris og har et 4 gange længere doseringsinterval. Jeg er især tilfreds med de positive data hos patienter, der skifter fra Soliris til Ultomiris uden afbrydelse, hvilket er kritisk, når du behandler en ødelæggende sygdom som PNH. Dette giver mig tillid til at anbefale, at patienter skifter terapi.,”
godkendelsen er baseret på data fra 2 Fase 3-undersøgelser, der omfattede i alt 441 patienter, der var komplementinhibitornaive, eller som havde været på stabilt eculi .umab (Soliris).
Den første undersøgelse omfattede 246 patienter, som tidligere ikke var blevet behandlet for PNH. Patienterne fik enten ravuli .umab eller eculi .umab, den nuværende standard-of-care. Undersøgelsen viste, at ravuli .umab ikke var ringere end behandling med eculi .umab, baseret på foranstaltninger, herunder hæmolyse og undgåelse af transfusion.,
Derudover, ravulizumab blev undersøgt i et forsøg på 195 patienter med PNH, der var klinisk stabil efter at have været behandlet med eculizumab i mindst 6 måneder forud. Dette forsøg viste også, at ravuli .umab demonstrerede ikke-mindreværd over for eculi .umab.
almindelige rapporterede bivirkninger omfatter hovedpine og øvre luftvejsinfektion. FDA råder også sundhedsudbydere til at være forsigtige, når de administreres til patienter med enhver anden systemisk infektion., Ravulizumab omfatter også en box advarsel for at rådgive sundhedspersonale og patienter om risikoen for livstruende meningokok-infektioner og sepsis.
Ravuli .umab blev tidligere tildelt prioritetsgennemgang og betegnelser for lægemidler til Sjældne Sygdomme af FDA.
denne artikel blev oprindeligt offentliggjort på SpecialtyPharmacyTimes.com.
FDA godkender ny behandling for voksne patienter med sjælden, livstruende blodsygdom . FDA hjemmeside. https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm629022.htm?rel=0″ ?rel=0″. Åbnede 21. December 2018.,
Alexion Receives Early FDA Approval for Ultomiris (Ravulizumab-Cwvz) in Adults With Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria (PNH) . Alexion’s website. https://news.alexion.com/press-release/product-news/alexion-receives-early-fda-approval-ultomiris-ravulizumab-cwvz-adults-par?rel=0″ ?rel=0″ . Accessed December 21, 2018.