Ziel der Behandlung ist es, Symptome zu behandeln, Komplikationen vorzubeugen und die Hämbildung (Synthese) in der Leber mit Panhematin® zu unterdrücken, wodurch die Produktion von Porphyrin-Vorläufern reduziert wird. Zu den ersten Behandlungsschritten gehören auch das Absetzen von Medikamenten, die möglicherweise einen Schlaganfall verschlimmern oder einen Anfall verursachen können, und die Sicherstellung einer ordnungsgemäßen Kalorienaufnahme, zu der auch die intravenöse Infusion ausreichender Nährstoffe (Glukose und Salz) gehören kann., Kohlenhydratbelastung in Verbindung mit einem guten Schmerzmanagement kann für leichte Anfälle ausreichen.
Ein akuter neurovisceraler Anfall erfordert oft einen Krankenhausaufenthalt und kann eine Behandlung mit Hämatin erfordern. In den Vereinigten Staaten können betroffene Personen mit Panhematin® (Hemin for injection) behandelt werden, einem Enzyminhibitor aus roten Blutkörperchen, der akute Porphyrie-Anfälle wirksam unterdrückt. Panhematin gibt fast immer Porphyrin-und Porphyrin-Vorläuferwerte auf normale Werte zurück. USA., Food and Drug Administration (FDA) ursprünglich genehmigt Panhematin für die Behandlung von wiederkehrenden Anfällen von AIP in Zusammenhang mit dem Menstruationszyklus bei anfälligen Frauen. Aufgrund seiner Wirksamkeit wird es normalerweise nach einer Glukosetherapie verabreicht und sollte nur von Ärzten verabreicht werden, die Erfahrung mit der Behandlung von Porphyrien in einem Krankenhaus haben. Panhematin® wird von Recordati hergestellt.,
Die Behandlung von AIP umfasst auch Medikamente zur Behandlung spezifischer Symptome wie bestimmte Schmerzmittel (Analgetika), angstlösende Medikamente, blutdrucksenkende Medikamente und Medikamente zur Behandlung von Übelkeit und Erbrechen, Tachykardie oder Unruhe. Medikamente zur Behandlung von Infektionen, die gleichzeitig mit einem Angriff auftreten können (interkurrente Infektion), können ebenfalls erforderlich sein. Obwohl angenommen wird, dass viele Arten von Arzneimitteln bei Personen mit AIP sicher sind, basieren Empfehlungen zu Arzneimitteln zur Behandlung von AIP auf Erfahrungen und klinischen Studien., Da viele häufig verwendete Medikamente nicht auf ihre Wirkung auf Porphyrie getestet wurden, sollten sie möglichst vermieden werden. Wenn sich eine Frage der Arzneimittelsicherheit stellt, sollte ein auf Porphyrie spezialisierter Arzt oder ein auf Porphyrie spezialisiertes medizinisches Zentrum kontaktiert werden. Eine Liste dieser Institutionen kann von der American Porphyria Foundation bezogen werden (siehe Abschnitt Ressourcen dieses Berichts). Die Stiftung unterhält auch eine Datenbank zur akuten Porphyrie-Arzneimittelsicherheit.
Zusätzliche Behandlung für Personen, die sich einem Angriff unterziehen, einschließlich Überwachung des Flüssigkeits-und Elektrolythaushalts., Wenn beispielsweise Personen eine Hyponatriämie entwickeln, die Anfälle auslösen kann, sollten sie durch Kochsalzlösung behandelt werden.
In einigen Fällen wird ein Angriff durch eine geringe Aufnahme von Kohlenhydraten ausgelöst, um Gewicht zu verlieren. Folglich ist Ernährungsberatung sehr wichtig. Betroffene Personen, die anfällig für Angriffe sind, sollten sich normal ausgewogen ernähren und ihre Aufnahme von Kohlenhydraten oder Kalorien auch für kurze Zeit nicht stark einschränken. Wenn Gewichtsverlust gewünscht wird, ist es ratsam, einen Arzt und Ernährungsberater zu kontaktieren.,
Prämenstruelle Anfälle lösen sich oft schnell mit Beginn der Menstruation auf. Hormonmanipulation kann wirksam sein, um solche Angriffe zu verhindern, und einige betroffene Frauen wurden mit Gonadotropin-Releasing-Hormon-Analoga (GnRH-oder LHRH-Behandlungen wie Lupron) behandelt, um den Eisprung zu unterdrücken und häufige zyklische Anfälle zu verhindern. Einige Personen, bei denen wiederkehrende Anfälle auftreten, können von einer regelmäßigen prophylaktischen Hämatininfusion profitieren. Dies wird manchmal für Frauen mit schweren Symptomen vor oder während der Menstruation empfohlen.,
Wenn keine ordnungsgemäße Diagnose gestellt wurde, kann AIP besonders gefährlich sein, insbesondere wenn unsichere Medikamente verabreicht werden, die die Störung verschlimmern. Die Prognose von AIP ist in der Regel gut, wenn die Störung erkannt wird, bevor schwere Nervenschäden aufgetreten sind und wenn Behandlung und vorbeugende Maßnahmen begonnen werden. Obwohl sich die Symptome normalerweise nach einem Anfall auflösen, können einige Personen chronische Schmerzen entwickeln. Nervenschäden und damit verbundene Muskelschwäche von einem schweren Angriff verbessert im Laufe der Zeit, aber eine solche Verbesserung kann viele Monate dauern, um vollständig zu lösen.,
Die Lebertransplantation wurde verwendet, um einige Personen mit AIP zu behandeln, insbesondere Personen mit schweren Erkrankungen mit häufigen Krankenhausaufenthalten, die nicht auf andere Behandlungsoptionen ansprachen. Eine Lebertransplantation bei Personen mit AIP ist eine Option des letzten Ausweges. Betroffene Personen mit Nierenversagen können eine Nierentransplantation benötigen. Einige Personen haben eine kombinierte Nieren – /Lebertransplantation benötigt.
Untersuchungstherapien
Informationen zu aktuellen klinischen Studien finden Sie im Internet unter www.clinicaltrials.gov. Alle Studien erhalten U. S., staatliche Finanzierung, und einige von der privaten Industrie unterstützt, werden auf dieser Website der Regierung veröffentlicht.
Zusätzliche Ressourcen
MEDICAL ALERT BRACELET Das Tragen eines Medical Alert Bracelets ist für Patienten mit Anfällen ratsam.
DIÄT AIP-Patienten, die anfällig für Angriffe sind, sollten eine normale oder kohlenhydratreiche Diät einhalten und ihre Aufnahme von Kohlenhydraten und Kalorien auch für kurze Zeit nicht stark einschränken., Wenn Gewichtsverlust gewünscht wird, ist es ratsam, einen Arzt zu konsultieren, der verlangen kann, dass ein Ernährungsberater die normale Kalorienaufnahme einer Person schätzt, die von Person zu Person stark variiert. Es kann angebracht sein, eine Diät zu verschreiben, die ungefähr 10% unter dem normalen Kaloriengehalt für den Patienten liegt. Dies sollte zu einem allmählichen Gewichtsverlust führen und verursacht normalerweise keinen Angriff von Porphyrie. (Diät und Ernährung)
WALLET CARD Die Verwendung einer Wallet Card ist bei Personen mit AIP ratsam. Bitte kontaktieren Sie das APF-Büro für weitere Informationen.,
Siehe Membergeschichten zur akuten intermittierenden Porphyrie (AIP)
Die Stimme des Patientenberichts einer extern geführten patientenorientierten Arzneimittelentwicklung bei akuten Porphyrien